 |
上海2017年11月10日電 /美通社/ -- 2017年，全球細胞治療行業(yè)發(fā)生了一些里程碑式的重大事件，美國FDA批準了諾華公司和凱特制藥的CAR-T細胞治療產(chǎn)品上市，這意味著，2017年正式開啟了CAR-T細胞治療的新時代，人類正在進入一個新的醫(yī)療創(chuàng)新前沿 -- 通過重編人的細胞來對抗癌癥。近日，CAR-T細胞治療領域又接連傳來好消息。
10月31日，諾華公司向FDA提交了CAR-T療法Kymriah 的另一個適應癥上市申請，用于治療不適于接受自體干細胞移植的復發(fā)/難治彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。在此之前，這款CAR-T療法已獲得FDA批準用于治療復發(fā)性或難治性兒童、青少年B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL）（25歲以下患者）。11月6日，諾華公司向歐洲藥品管理局（EMA）提交了CAR-T療法Kymriah的上市許可申請，用于治療以上2個適應癥。如果最終獲得FDA以及EMA的批準，那么將會有更多患者受益。
11月6日，首款經(jīng)過美國FDA批準進入臨床試驗的通用型CAR-T療法獲FDA放行繼續(xù)前進，用于治療急性骨髓性白血病以及母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤。與已獲批上市的2款CAR-T療法相比，通用型CAR-T療法采用的是異體T細胞，可以隨時應患者所需，不受患者自身T細胞質量的影響。這類通用型CAR-T療法在規(guī)模化生產(chǎn)和商業(yè)前景上更勝一籌。如果將來獲批準上市，將又是一個里程碑突破。
CAR-T市場復合年增長率達46.1%
FDA的審批對整個CAR-T細胞治療的發(fā)展帶來了很大的推動力，CAR-T細胞治療的市場前景十分可觀。根據(jù)美國《Coherent Market Insights》發(fā)布的市場報告，2017年，全球CAR-T細胞治療市場估值為7200萬美元，2019年至2028年間市場規(guī)模預計呈指數(shù)增長，復合年增長率為46.1%。
CAR-T細胞治療是一種能高效緩解血液類腫瘤的突破性療法，目前已經(jīng)在白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤的治療中展現(xiàn)出了顯著的效果。對于實體瘤，CAR-T細胞治療仍然面臨著巨大的挑戰(zhàn)，因為CAR-T所靶向的分子不僅出現(xiàn)在癌細胞表面，還出現(xiàn)在正常細胞表面，從而產(chǎn)生嚴重的副作用。隨著CAR-T細胞治療血液腫瘤獲批上市，人們對CAR-T治療實體瘤也充滿了期待。未來實體瘤一旦獲突破，CAR-T市場規(guī)模將更加龐大。
在美國，F(xiàn)DA將CAR-T細胞治療歸為生物制劑類產(chǎn)品，并出臺了一系列指導性文件，對CAR-T細胞的試驗設計、生產(chǎn)質量控制等方面進行標準化管理。FDA的審批路徑為國際上其他國家提供了重要參考和借鑒。在國內(nèi)，CFDA組織相關技術部門和專家起草的《細胞制品研究與評價技術指導原則》預計可在2017年年內(nèi)正式發(fā)布執(zhí)行，這意味著中國對CAR-T細胞療法的監(jiān)管將進入新的階段。
隨著各國政策的逐步完善，CAR-T細胞治療的上市將更加普遍。隨著上市大門的打開，CAR-T療法的發(fā)展遇到了新的瓶頸。如何實現(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)？如何實現(xiàn)商業(yè)化階段的自動化和智能化？這些問題成為了全球細胞治療行業(yè)的焦點。
CAR-T細胞治療的工業(yè)進展
無論從產(chǎn)品的一致性和質量控制，還是從大規(guī)模生產(chǎn)角度，傳統(tǒng)的CAR-T制備都遠遠不能滿足未來商業(yè)化的需求。未來幾年，CAR-T細胞治療市場對工業(yè)生產(chǎn)的需求會愈加迫切。
CAR-T細胞治療的工業(yè)生產(chǎn)是未來市場發(fā)展的核心環(huán)節(jié)之一，受到了廣泛的關注，國際召開的各大會議也常常將此列為重點議題。例如，9月底于美國波士頓召開的《2017年基因&細胞治療生物工藝和商業(yè)化大會》專門對CAR-T生物制造工藝進行了深入探討；即將于11月17日召開的《2017國際細胞治療上海峰會》也將對CAR-T細胞治療的工業(yè)進展展開討論。由此可見，CAR-T細胞治療的工業(yè)生產(chǎn)已然成為了行業(yè)的焦點之一。
博雅控股集團旗下的美股上市公司賽斯卡醫(yī)療是全球領先的細胞自動化設備和技術供應商，在CAR-T細胞制備自動化領域具有多項創(chuàng)新專利技術，其自主研發(fā)的CAR-TXpress?在國際多個細胞治療相關會議上備受矚目。即將召開的《2017國際細胞治療上海峰會》也邀請了博雅控股集團共同探討CAR-T細胞治療的工業(yè)進展。
CAR-TXpress?是全球第一條全自動、全封閉的臨床級CAR-T細胞的CMC生產(chǎn)線，為CAR-T技術開發(fā)機構提供卓越的整體解決方案。賽斯卡醫(yī)療的首席技術官Philip Coelho將在《2017國際細胞治療上海峰會》上詳細介紹該平臺，并多名頂級專家共同討論。
CAR-TXpress?平臺整合了多元自動化流程，包括T細胞的分離、純化、培養(yǎng)、洗滌以及單盒式自動冷凍保存（-196攝氏度）和檢索，能夠實現(xiàn)免疫細胞手工分離流程自動化。該平臺擁有多項創(chuàng)新專利技術，能夠從血液、骨髓、白細胞分離產(chǎn)物和其他細胞中分離出稀有的、治療所需的關鍵靶細胞，并且能夠保證無菌及保持細胞的活力。
結語
政策的發(fā)展給全球CAR-T細胞治療行業(yè)帶來了新氣象。隨著產(chǎn)品通過批準上市，CAR-T細胞治療的商業(yè)化成為了未來市場的重點。目前，CAR-T治療還屬于個性化階段，商業(yè)化階段的自動化和智能化是未來的大趨勢。隨著自動化技術的發(fā)展，CAR-T細胞治療的工業(yè)進展越來越顯著，為克服商業(yè)化瓶頸帶來了有效解決方案。
