德國殷格翰2019年2月12日電 /美通社/ -- 勃林格殷格翰誠邀科學家提交有關肺疾病領域新型基因療法理念的研究提案，尤其歡迎那些可以通過其獨特的肺特異性載體（AAV2-L1）所實現(xiàn)的理念。*
合作伙伴將有權獲得勃林格殷格翰獨特的肺特異性治療載體，并有機會與擁有尖端基因療法和藥物研發(fā)專業(yè)知識的勃林格殷格翰科學家們展開合作。此外，申請者可提出高達20萬歐元的資金申請作為其提案的一部分，勃林格殷格翰會對部分選定項目進行撥款資助。申請者還將有機會在學術研討會上進行演講，以及在評審期刊上發(fā)表具有高度影響力的文章。
實現(xiàn)高效、有針對性和持久的基因傳遞是實現(xiàn)基因療法全部治療潛力的主要障礙?；谄浒踩院娃D導廣泛靶組織的能力，腺相關病毒（AAV）載體已成為體內基因治療的重要平臺[1]。使用AAV的臨床試驗逐步增多，而第一個基于AAV的基因療法已于最近獲得了FDA批準[2]。
AAV2-L1在一次基于二代全基因組測序技術（NGS）的AAV2派生衣殼突變體的體內篩選中被發(fā)現(xiàn)，具有肺嗜性與高轉導效率。這一嗜性通過在AAV2衣殼表面顯示HEPTA肽（ESGHYGF）而被授予。具體地說，AV2-ESGHGYF(AAV2-L1) 選擇性地被肺吸收，在肺部它通過目前尚未明確的受體來主要轉染肺血管內皮細胞和肺泡細胞。小鼠靜脈注射給藥后14天，AAV2-L1具有超過野生型AAV2 100倍的肺嗜性；轉染效果可繼續(xù)維持至少244天。該載體適用于高達4.7 kb（包含啟動子和調控元件）的基因構建的體內遞送，以用于對小鼠的肺進行治療假說的測試。
勃林格殷格翰相信這一獨特的基因治療載體有望實現(xiàn)諸多肺疾病的基因治療理念，因此公司尋求與那些渴望為患者帶來全新基因療法的科學家們展開合作。
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提交合作申請的截止日期為太平洋標準時間2019年4月12日23:59之前。
*方案提交者在提交方案前有責任確認是否能從德國進口AAV載體。
| 參考文獻 |
| [1] Colella P, Ronzitti G, Mingozzi F Emerging Issues in AAV-Mediated In Vivo Gene Therapy. Mol Ther Methods Clin Dev. 2018 Mar 16; 8: 87–104..doi: 10.1016/j.omtm.2017.11.007 |
| [2] https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm589467.htm |
