上海2019年8月31日 /美通社/ -- CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)企業(yè)科濟(jì)生物醫(yī)藥（上海）有限公司 (CARsgen Therapeutics) 今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（US FDA）授予其產(chǎn)品用于治療多發(fā)性骨髓瘤的全人BCMA CAR-T細(xì)胞（CT053）“孤兒藥”資格認(rèn)定。
“FDA授予‘孤兒藥’資格認(rèn)定是CT053產(chǎn)品開發(fā)和商業(yè)化的重要監(jiān)管里程碑”，據(jù)科濟(jì)生物董事長、CEO兼CSO李宗海博士介紹，“CT053目前正在中國進(jìn)行注冊臨床研究，研究中心包括北京朝陽醫(yī)院、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院。CT053還分別于今年6月和7月獲得美國和加拿大的臨床試驗(yàn)許可。我們的探索性I期臨床研究數(shù)據(jù)表明，CT053具有十分優(yōu)異的臨床療效和良好的安全性；24名復(fù)發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤患者中，有19名達(dá)到完全緩解（完全緩解率79.2%），且無3級(jí)及以上細(xì)胞因子釋放綜合征。我們將在今年9月14日波士頓召開的國際多發(fā)性骨髓瘤研討會(huì)（IMW2019）的會(huì)議上口頭報(bào)告CT053的探索性臨床研究結(jié)果?！?/p>
孤兒藥是指用于治療、診斷或預(yù)防患病人數(shù)低于20萬人的罕見疾病/疾病的藥物和生物制品，由US FDA孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室授予?！豆聝核幏ò浮芬?guī)定，孤兒藥上市之后可獲得長達(dá)7年的市場獨(dú)占期；獨(dú)占期內(nèi)，F(xiàn)DA將不會(huì)批準(zhǔn)第二個(gè)相同產(chǎn)品相同適應(yīng)癥的申請，這明顯長于新化學(xué)實(shí)體藥物的5年、改進(jìn)/補(bǔ)充申請的3年以及ANDA專利挑戰(zhàn)期180天。此外，可享受減免處方藥用戶費(fèi)用，并開辟孤兒藥審批“綠色通道”，對獲得孤兒藥認(rèn)定的藥物進(jìn)行加速審批。
