北京2019年9月17日 /美通社/ -- 由中華慈善總會發(fā)起、安進公司支持的瑞百安慈善援助項目日前宣布，在項目開展一周年之際，在原有北京、上海、廣州、南京5家醫(yī)務(wù)志愿者工作點醫(yī)院的基礎(chǔ)上，新增福州、濟南、長沙、西安、成都、烏魯木齊等全國省會重點三甲醫(yī)院16家。至此，瑞百安慈善援助項目醫(yī)務(wù)志愿者工作點醫(yī)院總數(shù)達21家，覆蓋全國15個省、市、自治區(qū)，極大地方便了全國純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者就診、獲取處方、領(lǐng)取援助藥品，使更多的HoFH患者更便捷高效地得到規(guī)范化治療。
純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見病，發(fā)病率約為1/16萬-1/100萬。其臨床表現(xiàn)主要為患者從出生就處于高血清低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平暴露狀態(tài)，因此動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風(fēng)險明顯增高，多在10歲左右出現(xiàn)冠心病的癥狀和體征，降主動脈、腹主動脈、胸主動脈和肺動脈主干易發(fā)生嚴重的動脈粥樣硬化，心瓣膜和心內(nèi)膜表面也可形成黃色瘤斑塊。若不接受適當治療，可在兒童及青年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡。2018年，該病被列入國家衛(wèi)生健康委員會等5部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。
2018年7月，一種新型降膽固醇藥物瑞百安®（依洛尤單抗）在華獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，成為我國目前上市的唯一一個用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑。
在瑞百安®（依洛尤單抗）獲批上市后，中華慈善總會本著最利于患者的原則，以患者急迫需求為出發(fā)點，于2018年9月正式啟動瑞百安慈善援助項目，完成項目立項，成立瑞百安慈善援助項目辦公室，開展患者審核審批工作。該慈善援助項目旨在幫助中國大陸地區(qū)12周歲以上HoFH患者，獲得創(chuàng)新型降膽固醇藥物瑞百安®（依洛尤單抗）的治療。符合申請條件的患者，經(jīng)批準后可獲得為期兩年（24個月）的免費藥品援助。
北京協(xié)和醫(yī)院副院長兼中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院副院長、北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院副校長張抒揚教授表示：“北京協(xié)和醫(yī)院是瑞百安慈善援助項目醫(yī)務(wù)志愿者工作點之一。在過去的一年中，我們非常高興為HoFH患者的診斷和治療貢獻心力。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人數(shù)倍且現(xiàn)有治療方式較為局限，大多數(shù)患者無法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤單抗突破治療瓶頸，為HoFH患者帶來希望的曙光。大部分罕見病患者求醫(yī)過程艱難，且需要支付高額藥品費用，瑞百安慈善援助項目可以幫助改善我國HoFH患者的診療局面，具有很高的社會意義。”
中華慈善總會領(lǐng)導(dǎo)對瑞百安慈善援助項目擴大醫(yī)務(wù)志愿者工作點范圍的舉措也給予充分肯定，表示，瑞百安慈善援助項目開展一周年以來，為推動中國純合子型家族性高膽固醇血癥診斷治療水平的提高、改善患者生活質(zhì)量、提高患者生存機率、減少患者經(jīng)濟壓力、使更多患者能夠健康成長做出了貢獻。中華慈善總會希望通過瑞百安慈善援助項目，為社會起到一個示范作用，使大家一起來關(guān)注罕見病群體，支持公益項目，履行社會責(zé)任，讓罕見病群體的健康權(quán)益能夠得到更好的保障。
作為全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司，安進專注對抗嚴重疾病，致力于研發(fā)突破性治療手段，幫助改善患者的生命質(zhì)量。純合子型家族性高膽固醇血癥的治療需求亟待滿足，安進將與中華慈善總會及其他行業(yè)伙伴共同攜手，為不幸罹患此種罕見病的中國患者帶來創(chuàng)新療法，提高藥物可及性。
瑞百安慈善援助項目的申請信息可參見 “中慈助醫(yī)瑞百安”微信公眾號，符合申請條件的純合子型家族性高膽固醇血癥患者可通過項目官方APP提交申請。
