蘇州2020年4月20日 /美通社/ -- 信達(dá)生物制藥（簡稱“信達(dá)生物”或“公司”）（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)PemazyreTM（pemigatinib）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）。Pemazyre是成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）1/2/3激酶抑制劑，適用于既往接受過治療、采用FDA批準(zhǔn)方法檢測(cè)的具有FGFR2基因融合或其他重排且不可手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。Pemazyre是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被FDA批準(zhǔn)用于此適應(yīng)癥的治療藥物。此適應(yīng)癥是根據(jù)總體緩解率和緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）的結(jié)果通過加速審批程序被批準(zhǔn)的。后續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中臨床獲益描述。
此次獲得FDA批準(zhǔn)是基于FIGHT-202研究的數(shù)據(jù)，該研究是一項(xiàng)評(píng)價(jià)Pemazyre治療成人膽管癌的多中心、開放性、單臂研究。在攜帶FGFR2基因融合或重排的患者（隊(duì)列A）中，Pemazyre單藥治療的總體緩解率為36%（主要終點(diǎn)），中位DOR為9.1個(gè)月（次要終點(diǎn)）。Pemazyre的警告和注意事項(xiàng)包括眼部問題，如眼睛干燥或發(fā)炎、角膜發(fā)炎、淚液增加和視網(wǎng)膜病變；血磷水平升高；以及對(duì)于孕婦，有傷害胎兒或?qū)е铝鳟a(chǎn)的風(fēng)險(xiǎn)。
Pemazyre已于2019年2月獲得FDA授予的“突破性療法認(rèn)定”，用于治療復(fù)發(fā)且存在FGFR2基因易位的晚期/轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌患者；并于2018年3月獲FDA授予的孤兒藥認(rèn)定，用于治療膽管癌患者。FDA按照優(yōu)先審評(píng)程序?qū)徍肆薖emazyre的NDA。
2018年12月，信達(dá)生物和Incyte就Incyte的3個(gè)臨床階段候選藥物達(dá)成了戰(zhàn)略合作，其中包括PemazyreTM（pemigatinib）。根據(jù)協(xié)議條款，信達(dá)生物擁有在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺(tái)灣地區(qū)對(duì)pemigatinib及其他兩個(gè)候選藥物進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。2020年3月，信達(dá)生物在中國開展的一項(xiàng)針對(duì)晚期膽管癌患者的關(guān)鍵性試驗(yàn)已完成首例患者給藥。
關(guān)于膽管癌
膽管癌是一種發(fā)生于膽管的罕見癌癥。根據(jù)其解剖起源部位可以分為肝內(nèi)膽管癌（iCCA）和肝外膽管癌。膽管癌患者通常在診斷時(shí)已處于疾病后期或晚期，預(yù)后較差。膽管癌的發(fā)病率存在區(qū)域性差異，北美和歐洲的發(fā)病率為0.3 ~ 3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排幾乎僅發(fā)生于iCCA，其中10% ~ 16%的患者存在這種情況。FGFR在腫瘤細(xì)胞增殖、存活、遷移和血管生成（新血管的形成）中發(fā)揮重要作用。FGFR的活化基因融合、重排、易位和基因擴(kuò)增與多種癌癥的發(fā)生密切相關(guān)。
關(guān)于FIGHT-202
FIGHT-202 是一項(xiàng)II期、多中心、開放性、單臂研究（NCT02924376），旨在評(píng)價(jià)Pemazyre（一種成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）選擇性抑制劑）在既往接受過治療且FGFR2基因融合或重排已明確的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人（年齡 ≥ 18歲）患者中的安全性和療效。
患者進(jìn)入三個(gè)隊(duì)列中的一個(gè)：隊(duì)列A（FGFR2基因融合或重排）、隊(duì)列B（其他FGF/FGFR基因突變）或隊(duì)列C（無FGF/FGFR基因突變）。所有患者均接受Pemazyre 13.5 mg口服給藥，每日一次（QD），以21天為一周期（給藥2周/停藥1周），直至出現(xiàn)影像學(xué)疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。FIGHT-202的主要終點(diǎn)是隊(duì)列A中獨(dú)立審查委員會(huì)根據(jù)RECIST v1.1評(píng)估的總體緩解率（ORR）。次要終點(diǎn)包括隊(duì)列B、隊(duì)列A+B和隊(duì)列C的ORR；以及緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）。
關(guān)于FIGHT
FIGHT（FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trials，有關(guān)成纖維細(xì)胞生長因子受體在實(shí)體腫瘤和血液腫瘤中的臨床試驗(yàn)）臨床試驗(yàn)項(xiàng)目包括正在進(jìn)行的II期和III期研究，這些研究評(píng)價(jià)了Pemazyre在多種FGFR驅(qū)動(dòng)的惡性腫瘤中的安全性和療效。II期單藥治療研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201，后者評(píng)價(jià)了Pemazyre在轉(zhuǎn)移性或手術(shù)不可切除（包括存在活化FGFR3突變或融合/重排）的膀胱癌患者中的療效；FIGHT-203研究針對(duì)存在活化FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液腫瘤患者；FIGHT-207研究針對(duì)既往經(jīng)治的活化FGFR基因突變或融合/重排的局部晚期/轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的惡性實(shí)體瘤患者（不考慮腫瘤類型）。FIGHT-205是一項(xiàng)II期研究，旨在評(píng)價(jià)Pemazyre與帕博利珠單抗聯(lián)合治療和Pemazyre單藥治療在既往未經(jīng)治療且不適合接受順鉑治療的FGFR3基因突變或融合/重排的轉(zhuǎn)移性或不可切除的膀胱癌患者中的療效。FIGHT-302是一項(xiàng)III期研究，旨在評(píng)價(jià)Pemazyre作為一線治療在FGFR2基因融合或重排膽管癌患者中的療效。
關(guān)于 PemazyreTM（Pemigatinib）
Pemazyre是一種激酶抑制劑，適用于治療既往經(jīng)治的、采用一種FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)到成纖維細(xì)胞生長因子受體2（FGFR2）基因融合或其他重排的、不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。Pemazyre是一種針對(duì)FGFR亞型1/2/3的強(qiáng)效選擇性口服抑制劑，在臨床前研究中已證實(shí)該藥物對(duì)FGFR基因突變的腫瘤細(xì)胞具有選擇性的藥理學(xué)活性。
Pemazyre由Incyte在美國申請(qǐng)上市。Incyte已授予信達(dá)生物制藥在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺(tái)灣地區(qū)對(duì)Pemazyre在血液病和腫瘤治療領(lǐng)域進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。Incyte保留在美國以外地區(qū)對(duì)Pemazyre進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化的所有其他權(quán)利。
此外，Incyte正在征求歐盟批準(zhǔn)Pemazyre治療膽管癌患者的上市許可申請(qǐng)（MAA）已通過歐洲藥品管理局（EMA）的驗(yàn)證，目前正在審核中，審核的適應(yīng)癥為在至少一種全身性治療后出現(xiàn)復(fù)發(fā)或難治的成纖維細(xì)胞生長因子受體2（FGFR2）基因融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性成人膽管癌。Pemazyre是Incyte公司的注冊(cè)商標(biāo)。
Pemazyre的完整處方信息請(qǐng)參閱：www.pemazyre.com。
關(guān)于信達(dá)生物制藥
“始于信，達(dá)于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的理想和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達(dá)生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運(yùn)營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括23個(gè)新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝疾病等多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中6個(gè)品種入選國家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)，16個(gè)品種進(jìn)入臨床研究，5個(gè)品種進(jìn)入臨床III期或關(guān)鍵性臨床研究，3個(gè)單抗產(chǎn)品上市申請(qǐng)被國家藥品監(jiān)督管理局受理，并均被納入優(yōu)先審評(píng)，1個(gè)產(chǎn)品（信迪利單抗注射液，商品名：達(dá)伯舒®，英文商標(biāo)：Tyvyt®）獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，獲批的第一個(gè)適應(yīng)癥是復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤，并于2019年11月成為唯一一個(gè)進(jìn)入新版國家醫(yī)保目錄的PD-1抑制劑。
信達(dá)生物已組建了一支具有國際先進(jìn)水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團(tuán)隊(duì)，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte和韓國Hanmi等國際制藥公司達(dá)成戰(zhàn)略合作。信達(dá)生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對(duì)生命健康美好愿望的追求。詳情請(qǐng)?jiān)L問公司網(wǎng)站：www.innoventbio.com。
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