蘇州2021年6月21日 /美通社/ -- 6月21日，基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616）RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌精準(zhǔn)治療藥物普吉華®（普拉替尼膠囊）在廣東省人民醫(yī)院等近百家醫(yī)院開(kāi)出處方單，并開(kāi)始面向全國(guó)約70個(gè)城市近80家藥房供藥。這標(biāo)志著我國(guó)首個(gè)選擇性RET抑制劑普吉華®正式惠及患者，普吉華®由基石藥業(yè)的合作伙伴Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)。
當(dāng)前，中國(guó)肺癌的發(fā)病率和死亡率位居癌癥之首。在所有肺癌分型中有80%-85%屬于非小細(xì)胞肺癌 [1]，RET融合是肺癌驅(qū)動(dòng)基因，在非小細(xì)胞肺癌患者中約1%-2%患者攜帶RET融合[2]。在中國(guó)，每年新發(fā)RET陽(yáng)性肺癌患者約1.1萬(wàn)人。RET突變的患者被確診時(shí)大多已處于疾病晚期，給治療帶來(lái)了極大挑戰(zhàn)。
長(zhǎng)期以來(lái)，臨床上對(duì)于RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌的治療方案的效果有限，普吉華®打破了目前該領(lǐng)域的治療困境，為臨床醫(yī)生提供了有效的治療新選擇。普吉華®是一種選擇性RET抑制劑，具有較強(qiáng)的抗腫瘤活性，在ARROW I/II期的臨床研究中，對(duì)RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者展現(xiàn)了較高的客觀緩解率以及良好的安全性和耐受性[3]。
廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“在普吉華®獲批上市之前，RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者的現(xiàn)有治療方案效果均不理想。普吉華®是一種口服、每日一次的治療選擇，并有望成為國(guó)內(nèi)RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者的標(biāo)準(zhǔn)治療。我很高興這款藥物開(kāi)始惠及患者，期待更多患者從中獲益?！?/p>
今年3月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批附條件批準(zhǔn)普吉華®作為國(guó)家一類新藥上市申請(qǐng)，用于既往接受過(guò)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者的治療。此前，普吉華®于2020年9月獲得美國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局獲批上市，用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC的成人患者，并迅速通過(guò)先行先試引入落地博鰲樂(lè)城，成為博鰲樂(lè)城首個(gè)當(dāng)月同步落地的全球新藥。
為推進(jìn)普吉華®在國(guó)內(nèi)的商業(yè)化進(jìn)程，更好地滿足患者在藥物可及性、支付可及性、服務(wù)可及性、用藥依從性等方面的迫切需求，基石藥業(yè)目前已經(jīng)與國(guó)藥控股股份有限公司、上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團(tuán)有限公司簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議。
基石藥業(yè)大中華區(qū)總經(jīng)理趙萍女士表示：“普吉華®是基石藥業(yè)在肺癌領(lǐng)域首款惠及中國(guó)患者的創(chuàng)新精準(zhǔn)治療藥物，我們將積極攜手各方，進(jìn)一步提升其可及性和可支付性，讓患者用得上、用得起全球領(lǐng)先的好藥。此外，我們還將積極探索普吉華®其它適應(yīng)癥中的應(yīng)用。2021年4月，普吉華®針對(duì)晚期或轉(zhuǎn)移性RET基因突變甲狀腺癌的擴(kuò)展適應(yīng)癥申請(qǐng)已經(jīng)被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理并納入優(yōu)先審評(píng)，我們期待未來(lái)更多患者可以獲益。”
參考文獻(xiàn)
[1] Lung cancer: New biological insights and recent therapeutic advances. Ramalingam SS, Owonikoko TK, Khuri FR,CA Cancer J Clin. 2011 Mar-Apr; 61(2):91-112. |
[2] Subbiah V, Cote G J. Advances in Targeting RET-Dependent Cancers[J]. Cancer discovery, 2020, 10(4): 498-505 |
[3] Justin F Gainor, et al. Pralsetinib for RET fusion-positive non-small-cell lung cancer(ARROW): a multi-cohort, open-label, phase 1/2 study, Lancet Oncol, June 9, 2021 |
關(guān)于RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌
近年來(lái)肺癌發(fā)病率在中國(guó)持續(xù)增長(zhǎng)。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)，中國(guó)在2020 年約有82萬(wàn)新發(fā)肺癌病例數(shù)，約有 71萬(wàn)肺癌導(dǎo)致的死亡人數(shù)。在男性和女性癌癥患者中，肺癌均為癌癥相關(guān)死亡的主要原因。其中，非小細(xì)胞肺癌占肺癌的大多數(shù)。在肺癌領(lǐng)域，EGFR、ALK、ROS1等驅(qū)動(dòng)基因突變已廣泛普及，針對(duì)這些驅(qū)動(dòng)基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動(dòng)基因，在非小細(xì)胞肺癌中RET融合患者約占1- 2%，常見(jiàn)于不吸煙的年輕人群。
關(guān)于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普拉替尼是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETOTM上市銷售，分別用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應(yīng)癥基于ORR 和 DOR 數(shù)據(jù)在加速審批途徑下獲得批準(zhǔn)。針對(duì)這些適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。
普拉替尼在中國(guó)、美國(guó)還未獲批用于其他適應(yīng)癥，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)均未對(duì)普拉替尼的任何適應(yīng)癥做出批準(zhǔn)決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范圍內(nèi)，針對(duì)普拉替尼用于治療RET融合的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實(shí)體瘤患者的臨床開(kāi)發(fā)正在進(jìn)行。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請(qǐng)，用于治療RET融合陽(yáng)性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認(rèn)定，用于治療鉑類化療后進(jìn)展的RET融合陽(yáng)性NSCLC，以及需要全身治療且尚無(wú)替代療法的RET突變陽(yáng)性甲狀腺髓樣癌。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)獲得了三個(gè)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)，分別在中國(guó)大陸獲得兩個(gè)新藥上市批準(zhǔn)、在臺(tái)灣地區(qū)獲得一個(gè)新藥上市申請(qǐng)批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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