上海2021年7月16日 /美通社/ -- 2021年7月15日，致力于成為內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域?qū)＜业纳镝t(yī)藥新銳維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）與北京大學(xué)臨床研究所簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同啟動(dòng)PaTHway R項(xiàng)目，對(duì)甲狀旁腺功能減退癥（簡(jiǎn)稱甲旁減，HP）開(kāi)展臨床研究，開(kāi)啟全面了解甲旁減的第一步，也為進(jìn)一步的醫(yī)學(xué)教育和治療策略指明方向。
簽約儀式現(xiàn)場(chǎng)
目前，甲旁減領(lǐng)域明顯存在醫(yī)患認(rèn)知不足、治療手段有限等問(wèn)題，患者診療結(jié)果并不理想。在此背景下，由北京大學(xué)臨床研究所發(fā)起，由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科主任、博士研究生導(dǎo)師、中華醫(yī)學(xué)會(huì)骨質(zhì)疏松和骨礦鹽疾病分會(huì)前任主任委員夏維波教授主持的PaTHway R多中心登記研究，旨在了解中國(guó)成人慢性甲旁減診療現(xiàn)狀、明確未滿足的醫(yī)療需求、了解甲旁減疾病負(fù)擔(dān)。
甲旁減是一種由于甲狀旁腺素（PTH）分泌過(guò)少和（或）效應(yīng)不足而引起一組臨床綜合征。臨床特征為低鈣血癥、高磷血癥和由此引起的神經(jīng)肌肉興奮性增高及軟組織的異位鈣化。目前缺少全球性的甲旁減流行病學(xué)數(shù)據(jù)[i]。美國(guó)甲旁減患病率估計(jì)為37/10萬(wàn)人，我國(guó)缺少甲旁減的流行病學(xué)資料[ii]，但臨床上術(shù)后甲旁減患者逐漸增多，已經(jīng)成為甲狀腺、甲狀旁腺和頭頸外科手術(shù)后面臨的主要臨床問(wèn)題之一[i]。
“甲狀腺手術(shù)過(guò)程中甲狀旁腺受損或意外切除，是引發(fā)甲旁減的重要原因?！毕木S波教授表示，甲旁減短期癥狀包括虛弱、嚴(yán)重的肌肉痙攣（手足抽搐）、異常的感覺(jué)（如麻木、刺痛和灼熱）、記憶力減退、判斷力下降和頭痛。
甲旁減的傳統(tǒng)治療包括補(bǔ)充鈣劑和活性維生素D，這些治療難以充分滿足患者的臨床需求。PTH替代治療的出現(xiàn)有可能“升級(jí)換代”當(dāng)前治療手段。
夏維波教授表示，“激素替代一直是內(nèi)分泌腺體功能減退癥的基本治療原則，但甲旁減迄今仍未實(shí)現(xiàn)真正的激素替代，以糾正相關(guān)的病理生理改變及代謝紊亂[i]。長(zhǎng)期大劑量的鈣劑和活性維生素D的補(bǔ)充，有可能引起高尿鈣、腎結(jié)石、腎鈣質(zhì)沉著癥和異位鈣化，如：顱腦基底節(jié)、腎臟、眼睛等，造成這些部位的永久性損傷，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。[iii]事實(shí)上，與健康對(duì)照組相比，甲旁減患者并發(fā)腎臟疾病風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)4-8倍[ii]?！?/p>
TransCon甲狀旁腺素（TransCon PTH）是一種在研的創(chuàng)新型長(zhǎng)效PTH，計(jì)劃開(kāi)發(fā)成為每日一次皮下注射的成人甲旁減的激素替代治療，旨在每天24小時(shí)提供正常生理濃度的PTH，以同時(shí)應(yīng)對(duì)甲旁減的短期癥狀和長(zhǎng)期并發(fā)癥。今年6月1日，世界甲旁減日當(dāng)天，TransCon PTH 中國(guó)III期臨床試驗(yàn)（PaTHway China試驗(yàn)）正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)。
維昇藥業(yè)將在中國(guó)開(kāi)展TransCon PTH相關(guān)臨床試驗(yàn)，希望盡快給中國(guó)甲旁減患者帶來(lái)新的治療選擇。維昇藥業(yè)CEO兼董事盧安邦先生表示，“PaTHway R項(xiàng)目是中國(guó)首項(xiàng)大規(guī)模甲旁減疾病登記研究，開(kāi)啟全面了解甲旁減的第一步，填補(bǔ)中國(guó)甲旁減領(lǐng)域數(shù)據(jù)空白，了解甲旁減疾病診療現(xiàn)狀、疾病危害及負(fù)擔(dān)。維昇藥業(yè)將與北京大學(xué)臨床研究所共同努力，為提升中國(guó)在甲旁減治療領(lǐng)域的國(guó)際影響力做出貢獻(xiàn)。”
參考文獻(xiàn)
[i] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)骨質(zhì)疏松和骨礦鹽疾病分會(huì),中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌分會(huì)代謝性骨病學(xué)組. 甲狀旁腺功能減退癥臨床診療指南[J]. 中華骨質(zhì)疏松和骨礦鹽疾病雜志. 2018; 11(4): 323–37.
[ii] BARTLCM. Epidemiology and Diagnosis of Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism. 2016; 101(6): 2284–99.
[iii] JOHN P B. Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism.2020;105(6): 1722–36.
