武田制藥借進(jìn)博東風(fēng)啟“罕見病元年”

上海2021年11月7日 /美通社/ -- 今天，武田制藥在第四屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)（以下簡(jiǎn)稱“進(jìn)博會(huì)”）期間隆重舉行“始于生命的浩罕”血友病及罕見病專場(chǎng)發(fā)布會(huì)。秉持“以患者為中心”的核心理念，武田從“新產(chǎn)品、新診療、新保障”三個(gè)維度出發(fā)，為中國(guó)罕見病患者帶來(lái)全方位關(guān)愛和支持，引領(lǐng)中國(guó)罕見病創(chuàng)新生態(tài)圈的再升級(jí)：針對(duì)遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）全國(guó)首發(fā)，為中國(guó)HAE患者的生命安全保駕護(hù)航；與中國(guó)罕見病聯(lián)盟、中國(guó)血友病協(xié)作組（HTCCNC）簽署“百分領(lǐng)航”血友病多學(xué)科診療能力提升工程合作協(xié)議，推動(dòng)診療水平再升級(jí)；攜手中國(guó)紅十字基金會(huì)啟動(dòng)“為愛吶罕”罕見病關(guān)愛專項(xiàng)基金，進(jìn)一步完善保障體系。

中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康教授，中國(guó)紅十字基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書長(zhǎng)貝曉超先生，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心北京兒童醫(yī)院血液學(xué)科黨支部書記、血液二科主任吳潤(rùn)暉教授，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科宋洋醫(yī)生，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方主任，京東健康處方藥業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人范靜女士，鎂信健康創(chuàng)新支付及患者服務(wù)事業(yè)部總經(jīng)理馮昊先生，武田制藥全球高級(jí)副總裁、武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生，武田中國(guó)血友病及罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人劉燕女士等嘉賓通過(guò)線上線下聯(lián)動(dòng)方式出席此次活動(dòng)。

武田制藥全球高級(jí)副總裁、武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生表示：“很榮幸能有機(jī)會(huì)在進(jìn)博會(huì)這樣一個(gè)國(guó)際高緯度交流的平臺(tái)上，向大家介紹武田為中國(guó)罕見病患者帶來(lái)的創(chuàng)新產(chǎn)品和全方位的服務(wù)。借進(jìn)博會(huì)之東風(fēng)，武田正不斷加速為中國(guó)罕見病患者引進(jìn)多種治療方案，以滿足其迫切的實(shí)際需求。同時(shí)，我們也將秉承‘以患者為先’的核心理念，繼續(xù)積極攜手行業(yè)同道共同提升國(guó)罕見病診療水平、呼吁社會(huì)關(guān)注、助力完善多層次保障體系，從多個(gè)維度推進(jìn)建設(shè)罕見病創(chuàng)新生態(tài)圈，助力中國(guó)罕見病患者迎來(lái)充滿希望的春天。”

“新產(chǎn)品”，加速滿足患者實(shí)際未盡需求

罕見病是武田制藥在全球的核心治療領(lǐng)域之一。在中國(guó)，武田預(yù)計(jì)五年內(nèi)上市超過(guò)15款創(chuàng)新藥物，其中超過(guò)半數(shù)為罕見病藥物。得益于上屆進(jìn)博會(huì)的溢出效應(yīng)，自今年起，武田在中國(guó)全面開啟“罕見病元年”，短短一年內(nèi)已有四款罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品獲批或上市，覆蓋法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫（HAE）等多個(gè)治療領(lǐng)域。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病^[1]，患者的四肢、顏面、生殖器皮膚、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個(gè)部位會(huì)不可預(yù)測(cè)地發(fā)生急性水腫。需要警惕的是，喉部發(fā)生水腫時(shí)進(jìn)展迅速，從水腫發(fā)生到窒息的平均時(shí)間為4.6小時(shí)^[2]，嚴(yán)重者會(huì)導(dǎo)致窒息死亡。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有58.9%的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達(dá)40%^[2]，患者長(zhǎng)期面臨急性發(fā)作帶來(lái)的生理心理痛苦以及所引發(fā)的生命安全風(fēng)險(xiǎn)。

本次進(jìn)博會(huì)期間，武田宣布又一款創(chuàng)新產(chǎn)品 -- 針對(duì)遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）正式惠及患者，該藥在短短一年內(nèi)快速獲批上市，并于10月底正式惠及中國(guó)HAE患者。第一位受惠患者由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科確診，首次通過(guò)京東大藥房實(shí)現(xiàn)線上線下一體化履約，標(biāo)志著飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）將為遺傳性血管性水腫患者的生命安全保駕護(hù)航，開啟了中國(guó)HAE治療的新時(shí)代。

“新診療”，“百分領(lǐng)航”中國(guó)罕見病診療體系創(chuàng)新之路

近年來(lái)，隨著社會(huì)和公眾對(duì)罕見病及其患者群體愈加關(guān)注，利好政策頻出，我國(guó)罕見病研究逐步深入、相關(guān)數(shù)據(jù)不斷積累、臨床醫(yī)生診療罕見病的能力不斷提升，罕見病防治事業(yè)取得了長(zhǎng)足進(jìn)展。以血友病為例，目前國(guó)內(nèi)已逐步完善血友病診療區(qū)域協(xié)作網(wǎng)、初步建立起血友病分級(jí)診療體系，對(duì)提高血友病診療能力和患者疾病管理能力有著積極的推動(dòng)作用。然而，相較于其他發(fā)達(dá)國(guó)家，目前我國(guó)各級(jí)血友病中心數(shù)量仍然較少，且水平參差不齊，遠(yuǎn)不能滿足廣大患者需求。

發(fā)布會(huì)上，武田與中國(guó)罕見病聯(lián)盟、中國(guó)血友病協(xié)作組（HTCCNC）簽署“百分領(lǐng)航”血友病多學(xué)科診療能力提升工程的合作協(xié)議，通過(guò)多學(xué)科診療模式，為血友病患者提供藥物、治療、相關(guān)疾病教育以及家庭治療的培訓(xùn)和指導(dǎo)。對(duì)此，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示：“建設(shè)血友病分級(jí)診療體系對(duì)于今后罕見病防治工作有著重要的借鑒意義。眾所周知，中國(guó)罕見病患者群體的求醫(yī)問(wèn)診之路非常漫長(zhǎng)，確診之后也面臨無(wú)藥可用的局面。因此，以血友病中心為樣板，聯(lián)合社會(huì)各界力量推動(dòng)血友病三級(jí)診療建設(shè)、推動(dòng)血友病診療水平提升，定將為中國(guó)包括血友病在內(nèi)的罕見病防治事業(yè)發(fā)展帶來(lái)標(biāo)桿作用和深遠(yuǎn)影響?！?/p>

作為支持企業(yè)，武田制藥在血友病領(lǐng)域布局已久，不僅積極致力于將科學(xué)成果轉(zhuǎn)化為創(chuàng)新的疾病解決方案，更推動(dòng)中國(guó)血友病領(lǐng)域進(jìn)入精準(zhǔn)化、數(shù)字化的治療新紀(jì)元。2020年底，武田引入中國(guó)首個(gè)通過(guò)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)、藥代動(dòng)力學(xué)指導(dǎo)下的A型血友病管理工具myPKFiT^®，協(xié)力醫(yī)務(wù)工作者根據(jù)每位患者情況，“量身定制”個(gè)體化治療方案，全面開啟了中國(guó)血友病個(gè)體化治療的新征程。截止至2021年10月，myPKFiT^® 已在超過(guò)全國(guó)40家醫(yī)院應(yīng)用，惠及患者超過(guò)200名，幫助他們行隨心動(dòng)，暢享自由人生。

“新保障”，由點(diǎn)及面協(xié)同探索多層次保障體系

罕見病藥物的可及性問(wèn)題也是患者群體極為關(guān)注的議題之一，目前仍有許多患者面臨無(wú)藥可治、無(wú)藥可用、因病致貧、因病返貧等困局，亟待社會(huì)關(guān)注和支持。因此，在應(yīng)對(duì)罕見疾病挑戰(zhàn)的過(guò)程中，社會(huì)各界的攜手合作，共同為中國(guó)罕見病患者群體建立多層次的醫(yī)療保障體系顯得尤為重要。

武田密切關(guān)注患者實(shí)際的急迫需求，“由點(diǎn)及面”，全方位參與保障體系共建：一方面，武田與商業(yè)保險(xiǎn)等相關(guān)機(jī)構(gòu)在惠民保等商保項(xiàng)目上共同探索，使商業(yè)保險(xiǎn)與基本醫(yī)保進(jìn)行有效互補(bǔ)，同時(shí)亦攜手患者群體和公益組織緊密合作，持續(xù)開展持續(xù)的患者關(guān)愛、藥品援助等項(xiàng)目。另一方面，武田也積極參與地方罕見病患者用藥保障機(jī)制的建立，助力以醫(yī)保為核心，包含財(cái)政、民政、慈善幫扶等多渠道籌資機(jī)制的完善。

在本次發(fā)布會(huì)上，武田進(jìn)一步宣布，將攜手中國(guó)紅十字基金會(huì)共同啟動(dòng)“為愛吶罕”罕見病關(guān)愛專項(xiàng)基金，“健康中國(guó)行”成為專項(xiàng)基金首批落地項(xiàng)目，雙方將共建罕見病診療生態(tài)體系，促進(jìn)中國(guó)罕見?。òǖ幌抻谶z傳性血管性水腫、法布雷病、戈謝病）事業(yè)發(fā)展，提高創(chuàng)新藥物可及性和患者全病程管理能力，從而推動(dòng)患者治療獲益的提升及罕見病診療生態(tài)的升級(jí)。同期，武田還攜手鎂信健康合作打造的HAE創(chuàng)新支付項(xiàng)目，旨在提高罕見病創(chuàng)新療法的可及性和可支付性，探索構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系，減輕患者、社會(huì)、政府的整體經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

中國(guó)紅十字基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書長(zhǎng)貝曉超先生表示：“非常高興攜手武田開展持續(xù)、深入的罕見病公益合作。我們期待‘為愛吶罕’罕見病關(guān)愛專項(xiàng)基金能夠?yàn)橥苿?dòng)我國(guó)罕見病患者關(guān)愛保障體系和罕見病診療體系建設(shè)，提升患者福利，推進(jìn)我國(guó)罕見病診療生態(tài)體系升級(jí)作出貢獻(xiàn)。”

審批號(hào)：C-ANPROM/CN/APK/0009

審批日期：2021年11月

聲明：

1.     此內(nèi)容僅供2021年中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)使用。

2.     本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構(gòu)成對(duì)任何藥物或診療方案的推薦或推廣。

3.     如您想了解更多疾病知識(shí)或藥品、診療相關(guān)信息，請(qǐng)咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。

關(guān)于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來(lái)保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過(guò)開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來(lái)健康福音。

武田于1994年進(jìn)入中國(guó)，武田中國(guó)總部位于上海，在中國(guó)大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國(guó)各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國(guó)擁有超過(guò)2000名員工。隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長(zhǎng)，中國(guó)已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場(chǎng)之一。

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前瞻性聲明

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