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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年11月22日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領先的生物醫(yī)藥企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，歐盟委員會（EC）日前授予公司1類新藥奧雷巴替尼（Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奧瑞巴替尼）孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓細胞白血?。–ML）。這是亞盛醫(yī)藥在歐盟獲得的首項孤兒藥資格認定，也是該在研藥物繼獲美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認定后的第二項孤兒藥認證。
“孤兒藥”又被稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在歐盟，孤兒藥資格認定由歐盟委員會（EC）根據(jù)歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會(COMP)的積極意見授予。只有用于治療在歐盟發(fā)病率低于5/10000、危及生命或嚴重影響生存質(zhì)量、且治療領域存在巨大未被滿足需求的罕見疾病的藥物，才能在歐盟被授予孤兒藥資格認定。而獲此認定的藥物必須通過足夠的非臨床和臨床數(shù)據(jù)表明其能夠帶來比現(xiàn)有已獲批療法更大的獲益。為鼓勵罕見病藥品的研發(fā)，歐盟提供了一系列激勵措施。奧雷巴替尼獲此項孤兒藥認定，將有助于該藥物在歐盟的后續(xù)研發(fā)和商業(yè)化開展等方面享受積極的政策支持，包括臨床研究計劃援助、相關費用減免、特別是在批準上市后可享有10年市場獨占權(quán)。
CML是一種罕見的惡性血液疾病，在歐盟27國的年發(fā)病率為2.43/10000[1]。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代和第二代藥物BCR-ABL TKI對CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。
奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治療對一代、二代TKI耐藥的CML，特別是對T315I突變的CML患者在臨床試驗中顯現(xiàn)良好的療效。目前，該品種在中國的新藥上市申請(NDA)已在審批過程中，用于治療伴有T315I突變的CML慢性期（CML-CP）及加速期（CML-AP）患者，極有望成為中國首個、全球第二個獲批上市的第三代BCR-ABL TKI。奧雷巴替尼還獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）納入突破性治療品種，擬治療一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP患者。而在美國，該品種已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格；此外，奧雷巴替尼的臨床試驗進展自2018年開始，連續(xù)四年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，并榮獲2019 ASH年會“最佳研究”的提名。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示：“在CML治療領域，全球各國都存在未被完全滿足的臨床需求。因此，自奧雷巴替尼的臨床數(shù)據(jù)首次公布，就吸引了各國血液學界的巨大關注。此次獲EC授予的孤兒藥資格，既是對奧雷巴替尼初顯療效和安全性數(shù)據(jù)認可，也是該在研藥物產(chǎn)品開發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑。而作為亞盛醫(yī)藥在歐盟獲得的第一項孤兒藥資格認定，它表明公司在海外的布局日趨深入。借助歐盟相關政策的扶持，我們將進一步加速這一在研藥物的全球臨床開發(fā)和產(chǎn)品上市，我由衷地希望奧雷巴替尼這一中國原創(chuàng)、世界領先的在研創(chuàng)新藥能早日惠及全球患者。”
[1] GBD 2019 Diseases and Injuries Collaborators Supplementary |
關于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中“重大新藥創(chuàng)制”專項5項，包括1項“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔“重大傳染病防治”專項1項。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種奧雷巴替尼已在中國遞交新藥上市申請，并獲納入優(yōu)先審評和突破性治療品種。該品種還獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得12項FDA和1項歐盟孤兒藥認證資格。
憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進行知識產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康等領先的生物技術及醫(yī)藥公司、學術機構(gòu)達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。
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