亞盛醫(yī)藥和信達(dá)生物宣布中國首個(gè)三代BCR-ABL TKI獲批！耐立克?開啟慢性髓細(xì)胞白血病治療新時(shí)代

中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年12月1日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（6855.HK），與信達(dá)生物制藥集團(tuán)（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司共同宣布，亞盛醫(yī)藥全資子公司廣州順健生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱順健醫(yī)藥）的原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼片（商品名：耐立克^®）正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的上市批準(zhǔn)，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血?。–ML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥研發(fā)的潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，為國家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)支持品種。該品種將由亞盛醫(yī)藥與信達(dá)生物共同在中國開展商業(yè)化推廣，以惠及更多患者及其家庭。作為中國首個(gè)三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，耐立克^®的獲批將打破中國攜T315I突變耐藥患者的治療瓶頸，解決無藥可醫(yī)的困境。其獲批也標(biāo)志著亞盛醫(yī)藥正式步入商業(yè)化階段。

耐立克^®獲批主要基于兩項(xiàng)關(guān)鍵性注冊II期臨床研究數(shù)據(jù)，分別為HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。臨床數(shù)據(jù)顯示耐立克^®在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的療效及耐受性，且隨著治療時(shí)間的延長，緩解率和緩解深度會進(jìn)一步增加。

CML是一種與白細(xì)胞有關(guān)的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此在過去一直面臨無藥可醫(yī)的窘境。

耐立克^®中國臨床試驗(yàn)主要研究者、北京大學(xué)血液病研究所所長、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授表示：“過往臨床研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)不斷向我們顯示，耐立克^®在耐藥慢性髓細(xì)胞白血病這個(gè)尚未滿足的臨床需求領(lǐng)域潛力巨大，極有希望成為該領(lǐng)域治療的‘Best-in-Class’藥物。近幾年來，這一藥物的臨床進(jìn)展也不斷受到全球血液學(xué)界的關(guān)注。很高興看到耐立克^®在中國獲批上市。這不僅意味著中國的CML治療打破了原有的耐藥困境、迎來了全新的里程碑；更意味著中國在血液腫瘤領(lǐng)域的臨床實(shí)力正逐漸走向世界前沿。”

耐立克^®中國臨床試驗(yàn)主要研究者、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授表示：“CML-CP及CML-AP患者一旦出現(xiàn)T315I突變，所有的一代或二代TKI對這些患者都無效。在今天之前，這都是一個(gè)臨床需求高度未被滿足的領(lǐng)域。而耐立克^®的獲批將解開這一無藥可醫(yī)的困局，對臨床醫(yī)生和患者的意義巨大。相信隨著這一藥物的上市，更多CML患者能夠延續(xù)生命的精彩。”

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官，順健醫(yī)藥總裁兼首席執(zhí)行官翟一帆博士表示：“感謝各級藥監(jiān)部門和相關(guān)機(jī)構(gòu)對耐藥CML患者治療需求的高度關(guān)注，以及對中國本土創(chuàng)新藥發(fā)展的大力支持！感謝眾多臨床專家與患者的傾情付出與充分信任！感謝我們團(tuán)隊(duì)成員的堅(jiān)守，特別是在疫情下能克服各種前所未有的挑戰(zhàn)與困難！此次耐立克®的獲批上市意義非凡，作為中國首個(gè)、全球第二個(gè)獲批上市的三代BCR-ABL抑制劑，它不僅能改變中國攜T315I突變耐藥患者無藥可醫(yī)的現(xiàn)狀，也有望填補(bǔ)全球CML治療未被滿足的臨床空白?！?/p>

亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“作為公司的第一個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品，耐立克^®的獲批無疑是重大里程碑事件，意味著亞盛醫(yī)藥從研發(fā)型公司到有產(chǎn)品上市的公司的成功跨越，為我們帶來了極大的信心。我們將與信達(dá)生物通力合作，全面提速商業(yè)化布局。此外。我們正積極推進(jìn)與基因檢測公司、商業(yè)保險(xiǎn)公司、互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)藥等多方的合作，希望盡快將這款全球領(lǐng)先、中國原創(chuàng)的產(chǎn)品造福更多患者。我們將始終堅(jiān)守全球創(chuàng)新定位，踐行‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的使命’。未來，亞盛醫(yī)藥將進(jìn)一步進(jìn)行該品種新適應(yīng)癥的拓展以及海外臨床的推進(jìn)，并繼續(xù)加速公司其他在研品種的全球開發(fā)，真正實(shí)現(xiàn)‘從中國走向世界’?！?

信達(dá)生物創(chuàng)始人、董事長兼CEO俞德超博士表示：“我們很高興耐立克^®在中國成功獲批，為信達(dá)生物在血液瘤領(lǐng)域的深厚布局再添一款新一代抗腫瘤產(chǎn)品。信達(dá)生物在抗腫瘤領(lǐng)域擁有雄厚的20款臨床階段管線、業(yè)內(nèi)領(lǐng)先的臨床開發(fā)和注冊團(tuán)隊(duì)、廣闊的商業(yè)渠道覆蓋及近3000人的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)。我們期待與亞盛醫(yī)藥在該產(chǎn)品的中國市場覆蓋和商業(yè)化推廣上的緊密合作，盡快滿足TKI耐藥T315I突變的CML患者的亟待治療的臨床需求?！?/p>

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關(guān)于慢性髓細(xì)胞白血病

慢性髓細(xì)胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細(xì)胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%^[1]-[2]。中國CML患者發(fā)病較西方更為年輕化，流行病學(xué)調(diào)查顯示，中國CML的中位發(fā)病年齡為45~50歲，西方國家CML的中位發(fā)病年齡為67歲^[3]。

隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，在過去一直是CML患者群體長期生存的阻礙。

關(guān)于耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家“重大新藥創(chuàng)制“專項(xiàng)支持。

2020年10月，耐立克^®被NMPA新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評，用于治療TKI耐藥后并伴有T315I突變的CML慢性期或加速期的成年患者；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種。而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗(yàn)許可，直接進(jìn)入Ib期臨床研究；2020年5月接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定和審評快速通道資格；2021年11月獲歐盟孤兒藥資格認(rèn)定；此外，該品種的臨床試驗(yàn)進(jìn)展自2018年開始，連續(xù)四年入選美國血液學(xué)會（ASH）年會口頭報(bào)告，并榮獲2019 ASH年會“最佳研究”的提名。

2021年7月，亞盛醫(yī)藥與信達(dá)生物制藥集團(tuán)（1801.HK）達(dá)成在中國市場就耐立克®共同開發(fā)和共同商業(yè)化推廣的戰(zhàn)略合作。

*注 耐立克^®為亞盛醫(yī)藥的注冊商標(biāo)

關(guān)于兩項(xiàng)關(guān)鍵性注冊II期臨床研究

慢性髓細(xì)胞白血病——慢性期患者 HQP1351CC201研究

• HQP1351CC201是一項(xiàng)開放、多中心、單臂設(shè)計(jì)的II 期臨床試驗(yàn)，旨在對奧雷巴替尼片治療任何靶向BCR-ABL1 的TKI治療后出現(xiàn)T315I 突變的CML-CP患者的安全性和有效性進(jìn)行評價(jià)。該項(xiàng)試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)為主要細(xì)胞遺傳學(xué)緩解（MCyR）。
• 截至2020年8月25日，奧雷巴替尼在CML-CP患者中的中位隨訪時(shí)間13.0個(gè)月（范圍：7.2- 16.3）。31例血液學(xué)反應(yīng)可評估受試者中，31例（100%）獲得完全血液學(xué)反應(yīng)（CHR）；41例細(xì)胞遺傳學(xué)可評估受試者中，31例（75.6 %）獲得主要細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（MCyR），包括28例（68.3%）完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（CCyR）和3例（7.3%）部分細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（PCyR）；41例分子學(xué)反應(yīng)可評估的受試者中，23例（56.1%）獲得主要分子學(xué)反應(yīng)（MMR）。12個(gè)月無進(jìn)展生存（PFS）率為85.7%（95% CI：[63.6% - 94.9%]），總體生存（OS）率為100%（95% CI：[100.0% -100.0%]）。

慢性髓細(xì)胞白血病——加速期患者HQP1351CC202 研究

• HQP1351CC202是在一項(xiàng)開放、多中心、單臂設(shè)計(jì)的II 期臨床試驗(yàn)，旨在對奧雷巴替尼片治療任何靶向BCR-ABL1的TKI治療后出現(xiàn)針對TKI耐藥伴有T315I突變的CML-AP患者的安全性和有效性進(jìn)行評價(jià)。該項(xiàng)試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)為主要血液學(xué)反應(yīng)率（MaHR）。
• 截至2020年7月27日，奧雷巴替尼在CML-AP患者中的中位隨訪時(shí)間14.3個(gè)月（范圍：6.6-15.2）。17例可評估的受試者中，12例（70.6%）獲得主要血液學(xué)反應(yīng)（MaHR），包括11例（64.7%）完全血液學(xué)反應(yīng)（CHR）和1例（5.9%）無白血病證據(jù)（NEL）。17例可評估受試者中，8例（47.1%）獲得主要細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（MCyR），包括8例（47.1%）完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（CCyR）。17例可評估的受試者中，7例（41.2%）獲得主要分子學(xué)反應(yīng)（MMR）。12個(gè)月的PFS率為73.3%（95% CI：[43.3% - 89.1%]）。12個(gè)月OS為88.2%（95% CI：[60.6% -96.9%]）。

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。用于治療耐藥性慢性髓細(xì)胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個(gè)上市品種。該品種還獲得了美國FDA審評快速通道、孤兒藥資格認(rèn)定、以及歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得12項(xiàng)FDA和1項(xiàng)歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。公司先后承擔(dān)多項(xiàng)國家科技重大專項(xiàng)，其中“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)5項(xiàng)，包括1項(xiàng)“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項(xiàng)“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔(dān)“重大傳染病防治”專項(xiàng)1項(xiàng)。

憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國際化人才團(tuán)隊(duì)，同時(shí)，公司正在高標(biāo)準(zhǔn)打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場營銷團(tuán)隊(duì)。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進(jìn)度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。

亞盛醫(yī)藥前瞻性聲明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請細(xì)閱本文，并理解我們的實(shí)際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。

關(guān)于信達(dá)生物

“始于信，達(dá)于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的理想和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達(dá)生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運(yùn)營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括26個(gè)新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中7個(gè)品種入選國家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)。公司已有6個(gè)產(chǎn)品（信迪利單抗注射液，商品名：達(dá)伯舒®，英文商標(biāo)：TYVYT®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達(dá)攸同®，英文商標(biāo)：BYVASDA®；阿達(dá)木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信®，英文商標(biāo)：SULINNO®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達(dá)伯華®，英文商標(biāo)：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制劑，商品名：達(dá)伯坦®，英文商標(biāo)：PEMAZYRE®；奧雷巴替尼片商品名：耐立克®）獲得批準(zhǔn)上市，信迪利單抗在美國的上市申請獲FDA受理，5個(gè)品種進(jìn)入III期或關(guān)鍵性臨床研究，另外還有15個(gè)產(chǎn)品已進(jìn)入臨床研究。

信達(dá)生物已組建了一支具有國際先進(jìn)水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團(tuán)隊(duì)，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌癥中心和韓國Hanmi等國際合作方達(dá)成戰(zhàn)略合作。信達(dá)生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。詳情請?jiān)L問公司網(wǎng)站：www.innoventbio.com或公司領(lǐng)英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。

信達(dá)生物前瞻性聲明

本新聞稿所發(fā)布的信息中可能會包含某些前瞻性表述。這些表述本質(zhì)上具有相當(dāng)風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。在使用“預(yù)期”、“相信”、“預(yù)測”、“期望”、“打算”及其他類似詞語進(jìn)行表述時(shí)，凡與本公司有關(guān)的，目的均是要指明其屬前瞻性表述。本公司并無義務(wù)不斷地更新這些預(yù)測性陳述。

這些前瞻性表述乃基于本公司管理層在做出表述時(shí)對未來事務(wù)的現(xiàn)有看法、假設(shè)、期望、估計(jì)、預(yù)測和理解。這些表述并非對未來發(fā)展的保證，會受到風(fēng)險(xiǎn)、不確性及其他因素的影響，有些乃超出本公司的控制范圍，難以預(yù)計(jì)。因此，受我們的業(yè)務(wù)、競爭環(huán)境、政治、經(jīng)濟(jì)、法律和社會情況的未來變化及發(fā)展的影響，實(shí)際結(jié)果可能會與前瞻性表述所含資料有較大差別。

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