首批處方開(kāi)出：輝瑞白血病創(chuàng)新藥貝博薩正式落地

上海2022年6月27日 /美通社/ -- 近日，輝瑞白血病創(chuàng)新藥貝博薩^®（注射用奧加伊妥珠單抗）率先在全國(guó)多個(gè)城市開(kāi)出首批處方，多城聯(lián)動(dòng)，正式落地。這標(biāo)志著全球首個(gè)復(fù)發(fā)性或難治性前體B細(xì)胞ALL（R/R B-ALL）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）開(kāi)始惠及我國(guó)急性淋巴細(xì)胞性白血病患者。

為了加速貝博薩^®這一創(chuàng)新療法用于臨床治療，輝瑞和合作伙伴通力協(xié)作，以"光速行動(dòng)" 推進(jìn)藥物進(jìn)口和流通，迅速覆蓋全國(guó)各大血液治療中心。目前，率先為患者開(kāi)出處方的包括：北京大學(xué)血液病研究所、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院、哈爾濱血液病腫瘤研究所、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血液病醫(yī)院、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院等。

貝博薩^®于2021年12月由中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)性或難治性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞性白血病（R/R B-ALL）成年患者。作為當(dāng)前腫瘤免疫治療中的熱點(diǎn)藥物，貝博薩^®是全球首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)靶向CD22的ADC， ADC藥物的獨(dú)特機(jī)制能提高R/R B-ALL治療的完全緩解（CR）率（獲得CR是進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的前提），在急性淋巴細(xì)胞白血病治療中具有劃時(shí)代的重要意義。

北京大學(xué)血液病研究所所長(zhǎng)黃曉軍教授表示："奧加伊妥珠單抗的到來(lái)希望可以讓患者擁有更多的治療選擇，更多白血病患者后續(xù)將有機(jī)會(huì)進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，進(jìn)而達(dá)到長(zhǎng)期生存的目的，治療困境有望被打破，新治療標(biāo)準(zhǔn)建立也有望進(jìn)一步建立，R/R B-ALL治療領(lǐng)域迎來(lái)了里程碑。"

創(chuàng)新療法為R/R B-ALL患者打破臨床困境

急性淋巴細(xì)胞性白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL）是白血病主要的四種類型之一，是一種起源于淋巴細(xì)胞的B系或T系細(xì)胞在骨髓內(nèi)異常增生的惡性腫瘤性疾病，異常增生的原始細(xì)胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同時(shí)也可侵入骨髓外的組織等。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛介紹："目前國(guó)內(nèi)ALL患者治療以化療為主，在傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)化療方案下，R/R ALL患者的治療難以達(dá)到完全緩解（CR）并獲得長(zhǎng)期生存。經(jīng)過(guò)多年探索和改良，成人R/R B-ALL仍存在諸多未被滿足的臨床需求。"

急性淋巴性白血病是一種侵襲性極高的白血病，在成人患者中的預(yù)后極差。根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，40%-50%的成人患者最終會(huì)經(jīng)歷復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)或難治性患者目前的治療方案CR率更低，生存率更是不佳，成人 ALL 患者疾病復(fù)發(fā)后，既往治療方案總體CR率約40%，3年生存率約11%[1]，患者五年總生存率低于10% [2]。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)馬軍教授表示："傳統(tǒng)治療方案未能顯著改善復(fù)發(fā)性患者長(zhǎng)期生存，同時(shí)，傳統(tǒng)細(xì)胞毒藥物可導(dǎo)致嚴(yán)重不良事件及遠(yuǎn)期后遺癥，影響生活質(zhì)量等?？贵w偶聯(lián)藥物的問(wèn)世為抗腫瘤治療帶來(lái)全新的希望，打破了成年R/R ALL患者的臨床治療現(xiàn)狀，提升患者接受造血干細(xì)胞移植（HSCT）的機(jī)會(huì)，使患者獲得更多治愈機(jī)會(huì)。"

國(guó)家血液病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授強(qiáng)調(diào)："作為當(dāng)前腫瘤免疫治療中的熱點(diǎn)藥物之一，抗體偶聯(lián)藥物憑借其特有的腫瘤特異性和效力，突破性的新藥希望能夠在臨床使用過(guò)程中進(jìn)一步印證它的治療優(yōu)勢(shì)，提升患者OS率，為我們的患者帶來(lái)更大的治療獲益，幫助更多患者提高生活質(zhì)量。"

貝博薩^®由靶向CD22的單克隆抗體和細(xì)胞毒性藥物刺孢霉素兩部分組成。CD22抗原在B細(xì)胞表面普遍存在，貝博薩^®能夠靶向癌細(xì)胞，并與之表面的CD22抗原結(jié)合[3]。隨后，利用血液系統(tǒng)和腫瘤細(xì)胞的環(huán)境差異快速降解，在胞內(nèi)釋放出毒性分子，可以更容易地穿過(guò)細(xì)胞膜并殺死周圍的細(xì)胞[4]。與標(biāo)準(zhǔn)化療相比，貝博薩^®使CR/CRi 率提高一倍以上，且MRD陰性率更高[5]，移植橋接率更高8。

推動(dòng)創(chuàng)新實(shí)現(xiàn)藥物可及，助力患者有藥可醫(yī)

作為當(dāng)前腫瘤免疫治療中的熱點(diǎn)藥物之一，奧加伊妥珠單抗能夠靶向針對(duì)癌細(xì)胞，可以更容易地穿過(guò)細(xì)胞膜并殺死周圍的細(xì)胞[6]；與標(biāo)準(zhǔn)化療相比，可以幫助更多患者后續(xù)有機(jī)會(huì)進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，進(jìn)而達(dá)到長(zhǎng)期生存的目的。然而，創(chuàng)新藥物進(jìn)入臨床應(yīng)用的同時(shí)，治療費(fèi)用也是影響治療的關(guān)鍵因素，由此推動(dòng)藥物可及性也成為臨床關(guān)注的重點(diǎn)。

南方醫(yī)科大學(xué)血液病研究所所長(zhǎng)劉啟發(fā)教授表示："祝賀這款創(chuàng)新療法迅速在臨床治療中落地，希望未來(lái)它能夠盡早實(shí)現(xiàn)醫(yī)保報(bào)銷，以更高的可及性和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)效應(yīng)，造福我國(guó)的患者及其家庭，從而真正發(fā)揮創(chuàng)新成果對(duì)于患者、對(duì)于醫(yī)療系統(tǒng)的價(jià)值。"

浙江省血液病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任金潔教授表示："療效和費(fèi)用是腫瘤患者最關(guān)注的兩個(gè)方面。我們期待未來(lái)能夠有更多創(chuàng)新藥物進(jìn)入臨床應(yīng)用，惠及更多患者。我們也期待奧加伊妥珠單抗這類國(guó)際指南推薦的創(chuàng)新治療藥物早日被納入醫(yī)保目錄，減輕更多患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。"