馬里蘭州蓋瑟斯堡市和中國蘇州2022年8月26日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"公司"，"Sirnaomics"，股份代號：2257.HK），是一家行業(yè)領先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics宣布公司正于新型治療產(chǎn)品管線中積極推進GalAhead? RNAi遞送平臺，專注于補體介導相關疾病的治療。目前在基于GalAhead?遞送平臺的四個候選產(chǎn)品中，針對補體因子B的STP144G已進入IND準備階段，而其他三款產(chǎn)品STP146G、STP145G和STP247G正進入候選提名階段。
Sirnaomics專有的GalNAc-RNAi療法遞送平臺GalAhead?依托于獨特的RNA結構，可以"沉默"單個或多個mRNA靶點，特別是其結構中兩個關鍵技術組件mxRNA?（小型化RNAi觸發(fā)器）及muRNA?（多單位RNAi觸發(fā)器）。mxRNA由長度約為30 nt的單鏈寡核苷酸組成，旨在下調單類基因。而muRNA由多條單鏈寡核苷酸組成，允許同時"沉默"兩個或多個目標。
補體介導相關疾病是Sirnaomics基于GalAhead遞送平臺產(chǎn)品的核心治療領域之一。mxRNA抑制劑的設計經(jīng)驗證在嚙齒動物和非人類靈長動物模型中具有持久治療活性，基于此公司已經(jīng)開發(fā)三個基于mxRNA的新項目和一個基于muRNA的項目，并已進入候選治療藥物的提名階段。其中，針對靶向補體因子B的STP144G是此類候選藥物中第一個進入IND準備階段的產(chǎn)品，預計在2023年下半年進入臨床研究。針對靶向補體因子C3的STP146G和針對靶向補體因子C5的STP145G已經(jīng)在原代細胞培養(yǎng)和嚙齒動物模型上獲得充分驗證。除此之外，公司亦研發(fā)了一種雙靶點muRNA藥物化合物STP247G，可同時抑制補體因子C及補體因子B，適用于治療補體介導相關的免疫疾病。由于上述候選藥物的結構簡化，故此其成藥后的化學、制造和控制過程都有良好的毒理學特性。
Sirnaomics首席技術官Dmitry Samarsky博士表示："我們對公司專有的GalAhead遞送平臺的表現(xiàn)非常滿意，基于這種新技術，我們能夠快速、可重現(xiàn)、可預測地擴大與推進該遞送平臺產(chǎn)品管線。"
"我們對于基于GalAhead遞送平臺管線的擴展速度感到歡忻鼓舞。通過這種獨特的GalNAc相似物加上肝臟肝細胞靶向候選藥物，公司進入了治療補體介導相關疾病的新領域。"Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士說道，"我們預計的基于該遞送平臺的第一個候選藥物將于2023年下半年進入臨床研究階段。"
關于補體介導相關疾病
補體因子是免疫系統(tǒng)的一個組成部分，以保護宿主機體免受各種微生物的入侵與增殖。除此之外，補體因子還會參與清除人體自身受損或變異的細胞。補體系統(tǒng)的激活是一個非常精確的過程，它由存在于血漿和宿主細胞表面的調節(jié)蛋白嚴格控制。經(jīng)研究發(fā)現(xiàn)補體蛋白的過度激活為許多疾病的原因。這些疾病包括如自身免疫性疾病、阿爾茨海默氏綜合癥、精神分裂癥、非典型溶血性尿毒癥綜合癥、血管性水腫、黃斑病變和克羅恩病。（Adv Clin Exp Med, 2012 Jan-Feb；21（1）：105-14）。
關于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產(chǎn)品處于臨床前及臨床階段，專注于探索及開發(fā)創(chuàng)新藥物，用于治療存在醫(yī)療需求及龐大市場機會的適應癥。Sirnaomics是在中國和美國均擁有重要市場地位的首家臨床階段RNA療法生物制藥公司，且是首家將其核心產(chǎn)品STP705的RNAi療法在腫瘤學領域取得積極IIa期臨床結果的公司。如欲了解更多關于公司資訊，可瀏覽：www.sirnaomics.com。
聯(lián)系方式：
Dmitry Samarsky博士
Sirnaomics首席技術官
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Sirnaomics中國區(qū)首席財務官
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