上海2023年5月11日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，已正式向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）遞交公司罕見皮膚病創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓®（通用名：佩索利單抗注射液）新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，用于預(yù)防泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅eneralized Pustular Psoriasis，GPP）發(fā)作。尤其值得一提的是，此次新適應(yīng)癥遞交上市申請(qǐng)?jiān)缬跉W美日，使得圣利卓®成為首個(gè)全球同步研發(fā)并率先在華遞交上市申請(qǐng)的全球新藥，開創(chuàng)了行業(yè)先河！上月，基于圣利卓®關(guān)鍵性EFFISAYIL?2臨床試驗(yàn)優(yōu)越的研究結(jié)果和臨床價(jià)值，CDE授予了圣利卓®該新增適應(yīng)癥突破性療法認(rèn)定，成為全球第一個(gè)授予圣利卓®該新增適應(yīng)癥突破性療法認(rèn)定的監(jiān)管機(jī)構(gòu)，充分體現(xiàn)了CDE與業(yè)界合力推動(dòng)落實(shí)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，以患者為中心的研發(fā)理念。
作為一種罕見的皮膚疾病，在中國(guó)約100,000人中有1～2人患GPP[1]。與尋常銀屑病不同，GPP臨床表現(xiàn)為皮膚會(huì)廣泛爆發(fā)充滿膿液的水泡（膿皰），并伴有痛感，而且可能伴發(fā)高熱等全身癥狀。GPP在病程中呈反復(fù)發(fā)作，或持續(xù)性發(fā)作[2]，其發(fā)作可能導(dǎo)致患者住院治療，甚至可能伴隨嚴(yán)重并發(fā)癥危及生命，包括心力衰竭、腎衰竭和敗血癥，而疾病發(fā)作的不可預(yù)測(cè)性和嚴(yán)重程度極大地影響了患者的生活質(zhì)量[3],[4]。因此患者迫切需要可以預(yù)防GPP發(fā)作且具有安全性的療法。
近些年來，有研究發(fā)現(xiàn)GPP與白細(xì)胞介素-36（IL-36）通路相關(guān)[3],[5],[6]，圣利卓®（佩索利單抗注射液）是同類首個(gè)阻斷白介素-36受體 (IL-36R)激活的單克隆抗體，可抑制IL-36的信號(hào)傳導(dǎo)，阻斷IL-36產(chǎn)生的炎癥反應(yīng)，從而抑制GPP的炎癥信號(hào)通路，實(shí)現(xiàn)膿皰和皮損的快速清除。
作為同類首創(chuàng)靶向IL-36的生物制劑，圣利卓®用于預(yù)防GPP發(fā)作的上市申請(qǐng)基于其關(guān)鍵性EFFISAYIL?2臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)概要結(jié)果顯示圣利卓®能顯著預(yù)防GPP發(fā)作長(zhǎng)達(dá)48周[7],[8]，其安全性數(shù)據(jù)與此前圣利卓®開展的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)呈現(xiàn)一致性。該臨床試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)結(jié)果將于7月初在2023年第25屆世界皮膚病學(xué)大會(huì)上公布。
勃林格殷格翰中國(guó)醫(yī)學(xué)和研發(fā)負(fù)責(zé)人張維博士表示：“得益于中國(guó)藥品審評(píng)審批制度改革，公司‘中國(guó)關(guān)鍵’戰(zhàn)略的實(shí)施和團(tuán)隊(duì)不懈的努力，我們很高興看到圣利卓®迎來了又一嶄新里程碑，其用于預(yù)防GPP發(fā)作新適應(yīng)癥在華的上市申請(qǐng)先于歐美遞交，這意味著圣利卓®不僅有望為中國(guó)GPP患者提供安全有效的全周期疾病管理方案，讓患者遠(yuǎn)離GPP反復(fù)發(fā)作帶來的困擾，更有可能讓中國(guó)患者率先從全球創(chuàng)新研發(fā)成果中獲益。我們期待著與相關(guān)部門緊密合作，推動(dòng)該適應(yīng)癥盡早獲批，助力中國(guó)GPP患者進(jìn)一步提高生活質(zhì)量。”
