2023 年圣安東尼奧乳腺癌研討會數(shù)據(jù)發(fā)布

Menarini Group 發(fā)布 ORSERDU® (elacestrant) 的最新數(shù)據(jù)，并在第 65 屆美國血液學(xué)會年會暨博覽會上發(fā)布 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs) 的最新數(shù)據(jù) 

- 這批數(shù)據(jù)包括實體瘤和血液惡性腫瘤的十一份報告，為人們提供了更深入的了解，以認識這些治療方法可能為患者帶來的潛在好處 

- ORSERDU 的數(shù)據(jù)在進一步確認其在治療攜帶 ESR1 突變的 ER+、HER2- 乳腺癌晚期或轉(zhuǎn)移性癌癥 (mBC) 中的重要作用的同時，還對聯(lián)合試驗的初始數(shù)據(jù)進行了展示

- 母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤患者的最新實際數(shù)據(jù)也在 ELZONRIS 演示中進行了展示

意大利佛羅倫薩和紐約2023年11月23日 /美通社/ -- 意大利制藥和診斷領(lǐng)軍企業(yè) Menarini Group（以下簡稱"Menarini"）及其專注于為癌癥患者提供轉(zhuǎn)化腫瘤治療的全資子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（"Stemline"），于今日宣布，將在即將召開的兩場會議上發(fā)布 ORSERDU^®(elacestrant) 和 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs) 的相關(guān)的最新數(shù)據(jù)。

作為一種每日口服一次的內(nèi)分泌單一療法，ORSERDU 適用于攜帶 ER+、HER2-、ESR1突變且至少接受過一種內(nèi)分泌治療后病情進展的絕經(jīng)后女性或成年男性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。該藥物已于 2023 年 1 月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局 (U.S. FDA) 的優(yōu)先審評和快速通道認定。ORSERDU 于 2023 年 9 月獲得歐盟委員會的批準。 

更新的數(shù)據(jù)將涵蓋來自 EMERALD 試驗第 3 期的其他生物標志物和臨床亞組分析的關(guān)鍵討論，以及對 elacestrant 在不同聯(lián)合治療下的最新安全性數(shù)據(jù)的評估。這些結(jié)果將于 2023 年 12 月 5 日至 9 日召開的圣安東尼奧乳腺癌研討會 (SABCS)上發(fā)布。

2018 年 12 月， FDA 批準 ELZONRIS 用于治療成人和兩歲及以上的兒童母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN) 患者，包括初治和經(jīng)治患者。ELZONRIS 于 2021 年 1 月獲歐盟委員會批準。在即將舉行的第 65 屆美國血液學(xué)會 (ASH) 年會上，將公布未經(jīng)治療的 BPDCN 患者的最新數(shù)據(jù)更新。這些數(shù)據(jù)顯示了長期治療和可控的安全性，對于延長生存期具有重要意義。年會將于 2023 年 12 月 9 日至 12 日在美國圣地亞哥的博覽會中心舉行。

Menarini Group 執(zhí)行總裁 Elcin Barker Ergun 表示："針對實體瘤和血液惡性腫瘤的豐富數(shù)據(jù)揭示了我們新型腫瘤療法的成果，突出了我們對于解決目前無法滿足的重大癌癥醫(yī)療需求的努力。Menarini Stemline 始終專注于推動腫瘤學(xué)的創(chuàng)新，致力于提供靶向治療，為癌癥患者和醫(yī)療服務(wù)工作者實現(xiàn)價值。"

參見以下內(nèi)容，獲取關(guān)于即將舉行的 Menarini Group/Stemline Therapeutics 報告的詳情：

2023 年圣安東尼奧乳腺癌研討會 

* 表示這是一項由研究者資助的研究或聯(lián)合研究。 

2023 年第 65 屆美國血液學(xué)會 (ASH) 年會 

* 表示這是一項由研究者資助的研究或聯(lián)合研究 

關(guān)于 EMERALD 第 3 階段研究 (NCT03778931)
作為一項隨機、開放標簽、主動對照研究，EMERALD 3 期試驗旨在評估 elacestrant 作為二線或三線單藥治療 ER+、HER2-、晚期/轉(zhuǎn)移性乳腺癌 (mBC) 患者的效果。該研究納入了 478 位曾接受過一線或兩線包括包括 CDK4/6 抑制劑在內(nèi)的內(nèi)分泌治療的患者。參與研究的患者經(jīng)隨機分派，或接受 elacestrant，或接受由研究者選定的經(jīng)批準的激素類藥物治療。其主要指標是評估總體患者群體和雌激素受體 1 基因 (ESR1) 突變患者的無進展生存期 (PFS) 在該研究中的表現(xiàn)。在攜帶 ESR1 基因突變的腫瘤患者組中，elacestrant 的中位無進展生存期為 3.8 個月，而此項指標在標準治療 (SOC )中為 1.9 個月。并且，相對于標準治療，elacestrant 將疾病進展或死亡風險降低了 45%（無進展生存期風險比=0.55，95% 置信區(qū)間：0.39，0.77）。

關(guān)于 ORSERDU^® (elacestrant)

美國適應(yīng)癥：經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA) 批準，ORSERDU (elacestrant),（每片 345 毫克）可用于治療罹患晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌（接受過至少一線內(nèi)分泌治療后出現(xiàn)疾病進展，雌激素受體 (ER) 陽性、人表皮生長因子受體 2 (HER2) 陰性、攜帶 ESR1 基因突變）的絕經(jīng)后婦女或成年男性。

欲了解美國完整處方信息，請訪問 www.orserdu.com。

重要安全信息，ORSERDU^®  

警告與注意事項 

血脂異常：在使用 ORSERDU 的患者中，高膽固醇血癥和高甘油三酯血癥的發(fā)生率分別為 30% 和 27%。罹患 3 級和 4 級高膽固醇血癥以及高甘油三酯血癥的患者分別占總體的 0.9% 和 2.2%。開始使用 ORSERDU 之前以及在治療期間定期監(jiān)測血脂情況。

胚胎-胎兒毒性：綜合考慮動物研究結(jié)果及其作用機制，孕婦使用 ORSERDU 可能會對胎兒造成不良影響。建議告知孕婦和育齡女性傳與胎兒相關(guān)的潛在風險。建議育齡女性在 ORSERDU 治療期間和末次用藥后的 1 周內(nèi)采取有效的避孕措施。建議育齡女性的男性伴侶患者在 ORSERDU 治療期間和末次用藥后的 1 周內(nèi)采取有效的避孕措施。

不良反應(yīng) 

有 12% 的患者在接受 ORSERDU 治療期間發(fā)生了嚴重不良反應(yīng)。接受 ORSERDU 治療期間，有超過 1% 的患者出現(xiàn)了包括肌肉骨骼疼痛 (1.7%) 和惡心 (1.3%) 在內(nèi)嚴重不良反應(yīng)。接受 ORSERDU 治療期間，有 1.7% 的患者出現(xiàn)了包括心臟驟停、感染性休克、憩室炎以及原因不明的情況在內(nèi)致命不良反應(yīng)（各一例）。

涵蓋化驗指標異常在內(nèi)的 ORSERDU 最普遍的不良反應(yīng) (>10%)包括肌肉骨骼疼痛 (41%) 、惡心 (35%) 、膽固醇增高 (30%) 、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶 (AST)增高 (29%) 、甘油三酯增高 (27%) 、乏力 (26%) 、血紅蛋白減少 (26%) 、嘔吐 (19%) 、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶 (ALT) 增高 (17%) 、低鈉癥 (16%) 、肌酐增高 (16%) 、食欲減退 (15%) 、腹瀉 (13%) 、頭痛 (12%) 、便秘 (12%) 、腹痛 (11%) 、潮熱感 (11%) 和消化不良 (10%) 。

藥物相互作用 

與 CYP3A4 誘導(dǎo)劑和/或抑制劑同用：在使用 ORSERDU 期間，應(yīng)避免與強效或中效 CYP3A4 抑制劑同用。在使用 ORSERDU 期間，避免與強效或中效 CYP3A4 抑制劑同用。

在特定人群中的應(yīng)用 

哺乳期：建議哺乳期婦女在使用 ORSERDU 期間以及末次用藥后的 1 周內(nèi)避免母乳喂養(yǎng)。

肝功能不全：嚴重肝功能不全（Child-Pugh C 級）患者應(yīng)避免使用 ORSERDU。中度肝功能不全患者（Child-Pugh B 級）應(yīng)降低 ORSERDU 的劑量。

目前尚未確定 ORSERDU 針對兒科患者的安全性和有效性。

若要報告可疑的不良反應(yīng)，請致電 1-877-332-7961 聯(lián)系 Stemline Therapeutics, Inc. 或 1-800-FDA-1088 聯(lián)系 FDA，或訪問 www.fda.gov/medwatch。

目前有若干轉(zhuǎn)移性乳腺癌臨床試驗正對 Elacestrant 進行評估，探討其作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥的療效：ELEVATE (NCT05563220)；ELECTRA (NCT05386108)；nd ELCIN (NCT05596409)。Elacestrant 對于早期乳腺癌疾病的療效的評估也在進行中。

關(guān)于 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs)

美國適應(yīng)癥：作為一種處方藥，ELZONRIS (tagraxofusp-erzs) 用于母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN)，適用于成人和 2 歲及以上的兒童患者。

欲了解美國完整處方信息，請訪問 www.elzonris.com.

重要安全信息，ELZONRIS^®  

黑框警告：毛細血管滲漏綜合征 

• ELZONRIS 治療可能會導(dǎo)致患者出現(xiàn)毛細血管滲漏綜合征 (CLS)，并可能危及生命或造成致命后果。密切關(guān)注是否出現(xiàn) CLS 體征和癥狀，并遵循建議采取必要的措施。

警告和注意事項 

毛細血管滲漏綜合征 

ELZONRIS 治療引發(fā)的毛細血管滲漏綜合征（CLS）在患者中已有報道，其中包括危及生命或造成致命后果的案例。 在進行 ELZONRIS 臨床試驗的患者群中，毛細血管滲漏綜合征 (CLS) 的總體發(fā)生率為 53% (65/122) ，其中 43% (52/122) 的患者呈現(xiàn)為 1 級或 2 級，7% (8/122) 的患者為 3 級，1% (1/122) 的患者為 4 級，四名患者因此死亡 (3%) ?；颊甙l(fā)病的中位時間為 4 天（范圍 1 至 46 天），除 5 名患者之外，所有參與治療的患者在第 1 周期內(nèi)均經(jīng)歷了這一事件。

務(wù)必在進行 ELZONRIS 治療前，確認患者心功能良好，并且血清白蛋白水平大于或等于 3.2 g/dL。在接受 ELZONRIS 治療期間，每次給予 ELZONRIS 之前和之后，遵循臨床指導(dǎo)對患者的血清白蛋白水平進行監(jiān)測，并就患者是否出現(xiàn) CLS 的其他體征或癥狀進行評估，這些體征或癥狀包括體重增加、包括肺水腫在內(nèi)的新發(fā)或惡化的水腫以及低血壓或血流動力學(xué)不穩(wěn)定。

過敏反應(yīng) 

ELZONRIS 可導(dǎo)致嚴重的過敏反應(yīng)。臨床試驗中，在接受 ELZONRIS 治療的患者中，43% (53/122) 報告出現(xiàn)過敏反應(yīng)，其中有 7% (9/122) 的患者經(jīng)歷了 ≥ 3 級過敏反應(yīng)?！?5% 的患者報告出現(xiàn)包括皮疹、瘙癢和口腔炎在內(nèi)的過敏癥狀。監(jiān)測患者在 ELZONRIS 治療期間的過敏反應(yīng)。在出現(xiàn)過敏反應(yīng)的情況下，應(yīng)停止 ELZONRIS 輸注，并在必要時，進行相應(yīng)的輔助性護理。

肝毒性 

ELZONRIS 治療與肝酶升高存在相關(guān)性。在參與 ELZONRIS 治療的臨床試驗患者中，有 79% (96/122) 出現(xiàn) ALT 升高，76% (93/122) 出現(xiàn) AST 升高。26% (32/122) 的患者出現(xiàn) 3 級 ALT 升高。30% (36/122) 的患者出現(xiàn) 3 級 AST 升高，3% (4/122) 的患者出現(xiàn) 4 級 AST 升高。在治療的第一個周期中，多數(shù)患者經(jīng)歷了肝酶升高，但升高在停止給藥后恢復(fù)。

在每次輸注 ELZONRIS 前，對丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶 (AST) 進行監(jiān)測。若轉(zhuǎn)氨酶升高至正常上限的 5 倍以上，應(yīng)暫停使用 ELZONRIS，并在恢復(fù)至正常或問題解決后重新開始治療。

不良反應(yīng) 

最普遍的不良反應(yīng)包括毛細血管滲漏綜合征、惡心、乏力、發(fā)熱、外周水腫及體重增加，發(fā)生率≥ 30%?；炛笜水惓Ｖ凶顬槠毡榈氖前椎鞍住⒀“?、血紅蛋白、鈣和鈉的減少，以及葡萄糖、 ALT 和 AST  的升高，發(fā)生率超過 50%。

請參閱包括包括黑框警告在內(nèi)的完整 處方信息。 

若要報告可疑的不良反應(yīng)，請致電 1-877-332-7961 聯(lián)系 Stemline Therapeutics, Inc. 或 1-800-FDA-1088 聯(lián)系 FDA，或訪問 www.fda.gov/medwatch。

關(guān)于 Menarini Group 

作為一家領(lǐng)先的國際制藥和診斷公司，Menarini Group 年營業(yè)額超過 44 億美元，員工總數(shù)超過 17000 人。致力于填補需求未得到滿足的治療領(lǐng)域的空白，Menarini 產(chǎn)品范圍涵蓋心臟病學(xué)、腫瘤學(xué)、呼吸病學(xué)、胃腸病學(xué)、傳染病、糖尿病學(xué)、炎癥和鎮(zhèn)痛等領(lǐng)域。Menarini 產(chǎn)品遍及全球 140 個國家/地區(qū)，擁有 18 個生產(chǎn)基地和 9 個研發(fā)中心。欲了解更多信息，請訪問www.menarini.com。

關(guān)于 Stemline Therapeutics Inc. 

作為 Menarini Group 的全資子公司，Stemline Therapeutics, Inc.（以下簡稱 "Stemline"） 專注于新型腫瘤治療藥物的研發(fā)和商業(yè)化，是一家處于商業(yè)化階段的生物制藥公司。Stemline 致力于在美國和歐盟銷售 ORSERDU^®（elacestrant）這一口服內(nèi)分泌療法，用于治療罹患晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌（接受過至少一線內(nèi)分泌治療后出現(xiàn)疾病進展，雌激素受體 (ER) 陽性、人表皮生長因子受體 2 (HER2) 陰性、攜帶 ESR1 基因突變）的絕經(jīng)后婦女或成年男性患者。Stemline 還致力于在美國和歐洲銷售新型靶向（靶點為 CD123）治療藥物 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs)。該藥旨在用于治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤 (BPDCN)（一種侵襲性血液癌癥）患者，是目前唯一一款在美國和歐洲被批準用于 BPDCN 治療的藥物。Stemline 還致力于在歐洲銷售用于治療多發(fā)性骨髓瘤的 XPO1 抑制劑 NEXPOVIO^® (selinexor)。Stemline 還在研發(fā)多種針對實體腫瘤和血液腫瘤的小分子和生物制劑，擁有眾多臨床開發(fā)項目，這些項目處于不同的研發(fā)階段。