可及性升級，助力更多中國患者"軀體+認知"雙重獲益
上海2023年12月13日 /美通社/ -- 國家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下新型選擇性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受體調(diào)節(jié)劑熱珀西亞®（通用名"鹽酸奧扎莫德膠囊"）已正式納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》（以下簡稱"醫(yī)保目錄"）。新版醫(yī)保目錄將于2024年1月1日起實施，各地報銷流程及時間以當?shù)卣鏋闇省?/p>
熱珀西亞于2023年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征、復發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化和活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化。多發(fā)性硬化是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c的免疫介導性疾病[1]，于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。正常情況下，神經(jīng)纖維外覆蓋著一層起保護作用和維持神經(jīng)正常傳導功能的髓鞘，類似于電線外包裹的絕緣涂層。但多發(fā)性硬化患者的免疫系統(tǒng)會攻擊這些保護性髓鞘，致使髓鞘脫落，導致電信號難以在神經(jīng)細胞間傳輸[2],[3]，出現(xiàn)包括運動障礙、感官異常等多種臨床表現(xiàn)。除了可見的軀體癥狀，多發(fā)性硬化還可出現(xiàn)腦萎縮加快和認知功能障礙。有研究表明，40%-70%的多發(fā)性硬化患者存在認知功能障礙[4]，且認知水平的下降可在疾病早期、甚至在運動癥狀出現(xiàn)之前就已發(fā)生[5]。認知功能障礙不僅會極大影響多發(fā)性硬化患者的生活質(zhì)量和就業(yè)[6]，與遠期殘疾進展也存在顯著相關性[7]。
"多發(fā)性硬化好發(fā)于青壯年人群，這些患者本應是家庭和社會的中流砥柱，但疾病導致的軀體及認知障礙可能讓他們連簡單的家務和計算都成為困難。這是個體、家庭和社會都‘不可承受之痛'。"解放軍總醫(yī)院第六醫(yī)學中心神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會常務委員、全軍神經(jīng)內(nèi)科學專業(yè)委員會主任委員戚曉昆教授表示，"之前的多項研究證實奧扎莫德對于多發(fā)性硬化在軀體和認知功能保護方面的獲益，令人欣喜。該藥進入醫(yī)保后，隨著個人用藥負擔減輕，期待能有更多患者從中獲益，回歸正常的工作與生活。"
作為一種全新分子結構的高選擇性S1P1和S1P5受體調(diào)節(jié)劑，熱珀西亞可適度抑制淋巴細胞遷出，并直接作用于中樞進行抗炎和神經(jīng)保護。兩項大型陽性藥物對照III期研究證實[8],[9]，與干擾素β-1a相比，熱珀西亞在顯著降低疾病復發(fā)和 MRI病灶數(shù)的同時，還可有效減少患者腦容量丟失，改善患者認知功能，實現(xiàn)"軀體+認知"雙重保護。這也是全球首個在大型III期臨床研究中"全面評估腦容量丟失"的多發(fā)性硬化疾病修正治療（DMT）藥物。此次熱珀西亞納入醫(yī)保，將切實提升該創(chuàng)新療法可及性，幫助更多國內(nèi)多發(fā)性硬化患者實現(xiàn)"減少復發(fā)、減少新發(fā)病灶、延緩殘疾進展和延緩腦萎縮"，即無疾病活動證據(jù)-4（NEDA-4）這一更高治療目標。
"熱珀西亞能在獲批當年就進入醫(yī)保，背后有兩大驅動因素：一是國家對于罕見病患者群體的重視，另一個就是百時美施貴寶的決心。但它們的內(nèi)核是一致的，那就是‘以患者為中心'。"百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區(qū)域市場總經(jīng)理、中國區(qū)總裁陳思淵表示，"進入國家醫(yī)保后，盡快推動熱珀西亞在各地落地是我們下一步工作的重心。我們將與政府、支付方、臨床專家和行業(yè)伙伴等多方密切合作，助力更多患者用得起、用得上這一創(chuàng)新療法，盡早獲益于‘軀體+認知'雙重保護，踐行百時美施貴寶‘中國2030戰(zhàn)略'這一長期承諾。"
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