諾華創(chuàng)新PNH口服單藥療法飛赫達(dá)?（鹽酸伊普可泮膠囊）在華獲批

開創(chuàng)PNH靶向治療新時(shí)代，"跑步入場"惠及中國患者

上海2024年4月26日 /美通社/ -- 諾華中國今日宣布，其創(chuàng)新藥物飛赫達(dá)^®（鹽酸伊普可泮膠囊）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）獲批僅4個(gè)月后，鹽酸伊普可泮膠囊在中國成功獲批，這是諾華以"中國速度"推動(dòng)全球創(chuàng)新藥物加速進(jìn)入中國的又一例證，也是諾華聚焦中國患者需求、支持健康中國建設(shè)的承諾體現(xiàn)。

諾華公司中國區(qū)總裁兼董事總經(jīng)理張穎女士表示："諾華長期深耕血液疾病領(lǐng)域，不斷開發(fā)并引入全球領(lǐng)先的高價(jià)值創(chuàng)新藥物。得益于國家對創(chuàng)新藥物優(yōu)先審評的支持，飛赫達(dá)^®（鹽酸伊普可泮膠囊）在遞交上市許可申請僅10個(gè)月后便快速獲批，大大縮短了與全球同步獲批的時(shí)間差。未來，我們將繼續(xù)秉承‘以患者為中心'的理念，加速推動(dòng)飛赫達(dá)^®在全國的落地應(yīng)用，滿足中國PNH患者最迫切的健康之需。"

PNH是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，臨床主要表現(xiàn)為貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等^[1]。PNH可在任何年齡發(fā)生，但更常見于30-40歲人群^[2]，對青壯年造成終身沉重的負(fù)擔(dān)。目前PNH的標(biāo)準(zhǔn)治療方式是抗補(bǔ)體C5療法，但在接受治療后，仍有大部分患者存在殘留貧血、疲乏和輸血依賴^[3]。

PNH病友之家發(fā)起人佳佳表示："PNH患者主要是青壯年，但疾病讓他們在人生最好的年紀(jì)疲于奔波求醫(yī)，還要應(yīng)對血栓、腎衰等致命并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。希望有越來越多的創(chuàng)新治療手段和藥物能夠幫助我們PNH患者更好地控制病情，不再受困于病痛，重拾如常人一般的健康生活。"

飛赫達(dá)^®（鹽酸伊普可泮膠囊）是全球同類首創(chuàng)的特異性補(bǔ)體B因子口服抑制劑，作用于免疫系統(tǒng)的補(bǔ)體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補(bǔ)抗C5抗體治療的缺陷，開創(chuàng)了PNH靶向治療的全新時(shí)代。

北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科韓冰教授強(qiáng)調(diào)："中國PNH診療的發(fā)展經(jīng)歷了長足的摸索與進(jìn)步?，F(xiàn)有的抗補(bǔ)體C5療法雖然能夠抑制血管內(nèi)溶血，但不能有效抑制血管外溶血，導(dǎo)致部分患者長期存在貧血問題，無法擺脫輸血依賴。注射給藥的方式也迫使患者頻繁地往返于醫(yī)療機(jī)構(gòu)，難以恢復(fù)正常的生活節(jié)奏。因此，我們很高興能夠看到飛赫達(dá)^®（鹽酸伊普可泮膠囊）如此快速地在中國獲批，這款創(chuàng)新機(jī)制的口服藥物不僅為PNH患者提供了全新選擇，也將有望改變我國PNH治療的整體面貌。"

作為成人PNH治療的首個(gè)口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊可提高治療依從性，改善用藥體驗(yàn)，提高生活質(zhì)量。本次中國獲批是基于一項(xiàng)關(guān)鍵性III期APPOINT-PNH全球以及中國亞組臨床研究的結(jié)果（中國入組50%受試者）。該研究證實(shí)了鹽酸伊普可泮膠囊在既往未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的成人PNH患者中的療效、安全性和耐受性，在接受治療24周后，大多數(shù)患者的血紅蛋白水平達(dá)到12 g/dL或以上，幾乎所有患者實(shí)現(xiàn)避免輸血，患者報(bào)告的疲勞也有所改善^[4]。