【直擊ASCO 2024】奧雷巴替尼在SDH缺陷型GIST患者中臨床獲益率達(dá)92.3%，口頭報(bào)告最新進(jìn)展

中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2024年6月5日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，公司已在第60屆美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，口頭報(bào)告了第三代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）奧雷巴替尼（HQP1351，商品名：耐立克^®）在TKI耐藥的琥珀酸脫氫酶（SDH-）缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者中的最新數(shù)據(jù)，這是奧雷巴替尼的該項(xiàng)臨床進(jìn)展連續(xù)第三年入選ASCO年會(huì)展示。

一年一度的ASCO年會(huì)是全球腫瘤領(lǐng)域最重要的、最為權(quán)威的學(xué)術(shù)交流盛會(huì)，將展示當(dāng)前國(guó)際最前沿的臨床腫瘤學(xué)科研成果和腫瘤治療技術(shù)。今年是亞盛醫(yī)藥連續(xù)第七年亮相ASCO年會(huì)，作為日益活躍在國(guó)際學(xué)術(shù)舞臺(tái)上的"中國(guó)聲音"，此次公司共有3個(gè)原研品種的4項(xiàng)研究入選，其中1項(xiàng)獲口頭報(bào)告。

此次口頭報(bào)告的奧雷巴替尼治療SDH缺陷型GIST患者的最新數(shù)據(jù)再次表明奧雷巴替尼在該治療領(lǐng)域療效顯著且安全性良好。本項(xiàng)I期臨床研究共計(jì)入組了26例SDH缺陷型GIST患者。6例患者獲部分緩解（PR），另有18例患者疾病穩(wěn)定（SD）且持續(xù)時(shí)間超過4個(gè)周期，臨床獲益率（CBR）達(dá)92.3%（24/26），中位無進(jìn)展生存期（PFS）為 25.7個(gè)月。

奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代TKI，是中國(guó)首個(gè)上市的第三代BCR-ABL抑制劑，目前已有兩項(xiàng)適應(yīng)癥獲批，分別為治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病（CML）慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者；和治療對(duì)一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者。奧雷巴替尼在中國(guó)的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達(dá)生物共同負(fù)責(zé)。

除了在血液腫瘤領(lǐng)域的臨床開發(fā)與應(yīng)用，奧雷巴替尼在GIST領(lǐng)域的臨床探索也在同步進(jìn)行。目前，該品種已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）納入"突破性治療品種"，用于治療既往經(jīng)過一線治療的SDH缺陷型GIST患者。

該項(xiàng)臨床研究的報(bào)告人、中山大學(xué)腫瘤防治中心邱海波教授表示："SDH缺陷型是目前GIST治療領(lǐng)域的一個(gè) ‘黑箱'，亟待新的治療手段。奧雷巴替尼在該適應(yīng)癥領(lǐng)域的療效非常不錯(cuò)，中位PFS達(dá)到25.7個(gè)月。同時(shí)，安全性和耐受性良好。接下來，我們將進(jìn)一步驗(yàn)證該藥物的療效和安全性。"

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示："在前兩年報(bào)告的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上，此次口頭報(bào)告的臨床數(shù)據(jù)再次證明奧雷巴替尼在SDH缺陷型GIST患者中良好的療效和安全性特征，意味著該品種有望為又一個(gè)存在未滿足臨床需求的領(lǐng)域帶來治療突破，這令我們無比振奮。未來，公司將進(jìn)一步加快臨床開發(fā)，始終踐行‘解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，積極推動(dòng)安全有效的藥物盡快上市，讓更多患者早日獲益。"

在此次ASCO年會(huì)上展示的該臨床研究核心要點(diǎn)如下：

Updated efficacy results of olverembatinib (HQP1351) in patients with tyrosine kinase inhibitor (TKI)-resistant succinate dehydrogenase (SDH)-deficient gastrointestinal stromal tumor (GIST)

奧雷巴替尼（HQP1351）治療酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥的琥珀酸脫氫酶缺陷型（SDH-）胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者的最新療效數(shù)據(jù)

摘要編號(hào)：11502

分會(huì)場(chǎng)標(biāo)題：肉瘤（Sarcoma）

報(bào)告時(shí)間：

2024年6月3日星期一15:00 – 18:00 （美國(guó)中部時(shí)間）

2024年6月4日星期二凌晨4:00 – 上午7:00（北京時(shí)間）

第一作者：邱海波教授，中山大學(xué)腫瘤防治中心

核心要點(diǎn)：

研究背景：SDH缺陷型是GIST野生型GIST的一種類型，其約占GIST的 10%。在美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）指南中，對(duì)于該疾病沒有首選的治療方案，該領(lǐng)域存在迫切的、尚未被滿足的臨床需求。奧雷巴替尼（Olverembatinib）已在中國(guó)獲批用于治療慢性髓細(xì)胞白血病患者，并在SDH缺陷型GIST患者中顯示出良好的臨床療效。本次會(huì)議報(bào)告奧雷巴替尼治療SDH缺陷型GIST的最新療效數(shù)據(jù)。

研究介紹：本研究旨在評(píng)估奧雷巴替尼在TKI耐藥的SDH缺陷GIST和其他實(shí)體瘤患者中的安全性和有效性（根據(jù)RECIST v1.1）。奧雷巴替尼隔日一次（QOD）口服，28天為一個(gè)治療周期。

入組患者和研究方法：截至2023年12月27日，26例SDH缺陷型GIST患者（經(jīng)IHC確診）接受了≥1劑奧雷巴替尼治療（中位年齡30歲，范圍[13-56]），其中25例患者既往接受過1至4種TKIs治療（50.0% [13/26] 的患者接受3種及以上）。奧雷巴替尼的給藥劑量為30至50毫克 QOD（30毫克，[n=6]；40毫克，[n=14]；50毫克，n=6）。

療效數(shù)據(jù)：26例SDH缺陷型GIST患者的中位治療時(shí)間為 15.6個(gè)月（范圍，1.8-42.3），其中6例患者獲部分緩解（PR）；另有18例患者疾病穩(wěn)定（SD）且持續(xù)時(shí)間超過4個(gè)周期，臨床獲益率（CBR，CR + PR + SD > 4 個(gè)周期）達(dá)92.3%（24/26）。奧雷巴替尼的最長(zhǎng)的治療持續(xù)時(shí)間達(dá)40個(gè)月，中位PFS為 25.7 個(gè)月（范圍，12.9-NR）。

安全性數(shù)據(jù)：不良反應(yīng)情況與之前報(bào)道的相同（Qiu H等，J Clin Oncol 41:11540），治療期間未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。

結(jié)論：奧雷巴替尼的耐受性良好，其在SDH缺陷GIST患者中的CBR超90%，且顯著延長(zhǎng)預(yù)計(jì)的中位PFS，這表明該療法對(duì)此類患者具有潛在獲益，并為這種罕見亞型GIST的未來研究提供了基準(zhǔn)。

附：亞盛醫(yī)藥在本屆ASCO年會(huì)展示的包括APG-2575在內(nèi)3個(gè)品種的多項(xiàng)最新臨床試驗(yàn)進(jìn)展包括：

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球前沿。公司已建立擁有9個(gè)已進(jìn)入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞及歐洲開展40多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，其中5項(xiàng)為全球注冊(cè)III期臨床研究。

用于治療慢性髓細(xì)胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局新藥審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種，并已在中國(guó)獲批，是公司的首個(gè)上市品種。目前，耐立克^®已被成功納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》。該品種還獲得了美國(guó)FDA快速通道資格、孤兒藥資格認(rèn)定、以及歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。

截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得16項(xiàng)FDA和1項(xiàng)歐盟孤兒藥資格認(rèn)定，2項(xiàng)FDA快速通道資格以及2項(xiàng)FDA兒童罕見病資格認(rèn)證。公司先后承擔(dān)多項(xiàng)國(guó)家科技重大專項(xiàng)，其中"重大新藥創(chuàng)制"專項(xiàng)5項(xiàng)，包括1項(xiàng)"企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地"及4項(xiàng)"創(chuàng)新藥物研發(fā)"，另外承擔(dān)"重大傳染病防治"專項(xiàng)1項(xiàng)。

憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國(guó)際化人才團(tuán)隊(duì)，同時(shí)，公司正在高標(biāo)準(zhǔn)打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場(chǎng)營(yíng)銷團(tuán)隊(duì)。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進(jìn)度，真正踐行"解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。

亞盛醫(yī)藥前瞻性聲明

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