杭州2018年12月1日電 /美通社/ -- 美國時間2018年11月28日消息，杭州艾森醫(yī)藥研究有限公司宣布，美國首例系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者正式入組AC0058在美國西南大學（Southwestern University）臨床研究中心開展的II期臨床試驗。這意味著系統(tǒng)性紅斑狼瘡藥物治療領域迎來了重要的里程碑。一旦開發(fā)成功，AC0058將成為首個治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的小分子BTK靶向創(chuàng)新藥，患者急需有望得到極大的滿足。
AC0058是由艾森自主研發(fā)的一種全新不可逆的布魯頓酪氨酸蛋白激酶（BTK）的小分子抑制劑，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡和類風濕性關節(jié)炎等B細胞相關的自身免疫性疾病。該II期臨床試驗將針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者，開展雙盲、隨機、安慰劑對照的研究，進一步評估藥物的安全性及靶點有效性，探索有效的劑量，篩選療效相關的生物標記物。
一直以來，系統(tǒng)性紅斑狼瘡被視為“不治之癥”，是一種嚴重的、致死性的自身免疫性疾病，屬于醫(yī)學領域的世界性難題。在我國，患病率高達1‰，人數達百萬之多。由于自身免疫性疾病的發(fā)病機制復雜、病程漫長等特點，尤其在藥物療效、安全性方面極具挑戰(zhàn)性，藥物開發(fā)難度巨大，導致治療SLE有效方案長期嚴重缺乏。全球56年以來沒有一個小分子藥物誕生，只有一種生物制劑獲美國FDA批準上市，患者需求一直未能得到滿足。
目前，多項研究表明，B細胞與系統(tǒng)性紅斑狼瘡和類風濕等自身免疫性疾病具有密切相關性。基于領先的創(chuàng)新藥物研發(fā)平臺技術，艾森于2012年正式啟動AC0058臨床前研究項目。 2015年12月，AC0058獲美國FDA臨床批準，2016年12月獲中國CFDA臨床批準，2017年獲得“十三五”重大新藥創(chuàng)制國家科技重大專項支持。
“當前，自身免疫性疾病治療手段十分有限，全世界范圍內無不期待著SLE治療藥物領域的突破。艾森國際化研發(fā)團隊通過潛心研究，先后攻克了一系列技術難題，我們很高興地看到AC0058在臨床研究推進中取了良好的結果。作為該領域內首個口服的BTK小分子抑制劑，AC0058的開發(fā)對滿足大量SLE患者急需，具有著劃時代的意義，將開創(chuàng)我國乃至全球在系統(tǒng)性紅斑狼瘡創(chuàng)新藥領域的新局面?！焙贾莅t(yī)藥研究有限公司董事長、CEO徐曉博士表示。
值得一提的是，AC0058也是我國首個在美國開展臨床試驗的非腫瘤治療類創(chuàng)新藥。此前，艾森自主研發(fā)的國內首個第三代EGFR抑制劑艾維替尼已先后在美國7個腫瘤中心和法國、西班牙啟動臨床研究，而此次AC0058臨床項目的進一步推進，標志著除了在抗癌藥領域，中國創(chuàng)新藥的國際臨床研究首次在自身免疫性疾病這一重要領域實現(xiàn)了突破。徐曉博士表示：“從艾維替尼到AC0058，我們一直致力于為全球未被滿足的臨床急需開發(fā)創(chuàng)新藥物。未來，我們還將全面布局腫瘤靶向治療、免疫治療、細胞治療產品研發(fā)，加快在中國、美國和歐洲的市場化和國際化進程。”
