百濟(jì)神州宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局已受理瑞復(fù)美?用于治療復(fù)發(fā)或難治性惰性淋巴瘤患者的進(jìn)口藥品新適應(yīng)癥上市申請

中國北京和美國麻省劍橋2019年12月23日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新性分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理瑞復(fù)美^®（來那度胺）聯(lián)合利妥昔單抗用于治療復(fù)發(fā)或難治性惰性淋巴瘤（濾泡型淋巴瘤或邊緣區(qū)淋巴瘤）患者的進(jìn)口藥品新適應(yīng)癥上市申請（sNDA）。瑞復(fù)美^®于2013年在中國首次獲批與地塞米松聯(lián)合用于治療既往接受過至少一項(xiàng)治療的成年多發(fā)性骨髓瘤患者，并于2018年獲得批準(zhǔn)擴(kuò)展至用于治療此前未經(jīng)治療且不適合接受移植的成年多發(fā)性骨髓瘤患者。百濟(jì)神州獲得百時(shí)美施貴寶公司旗下的新基物流責(zé)任有限公司授予的瑞復(fù)美^®獨(dú)家經(jīng)銷，可在中國獨(dú)家銷售該藥品。

百濟(jì)神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“今天瑞復(fù)美^®上市申請被受理的消息意味著我們公司血液瘤部門進(jìn)一步深入到非霍奇金淋巴瘤治療領(lǐng)域，一個(gè)在中國存在未被滿足醫(yī)療需求的疾病種類。此外，預(yù)計(jì)中的替雷利珠單抗用于治療經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者、澤布替尼用于治療套細(xì)胞淋巴瘤患者以及慢性淋巴細(xì)胞白血病患者的新藥上市批準(zhǔn)，加上瑞復(fù)美^®用于治療多發(fā)性骨髓瘤患者，維達(dá)莎^®用于治療骨髓增生異常綜合征患者、急性髓系白血?。ˋML）患者與慢性粒單核細(xì)胞白血?。–MML）患者，連同近期宣布的與安進(jìn)公司合作中包括的產(chǎn)品，我們也在中國血液瘤治療領(lǐng)域不斷擴(kuò)大市場領(lǐng)先優(yōu)勢。”

吳曉濱博士補(bǔ)充道：“我們對該項(xiàng)目取得的進(jìn)展很是欣慰，也期待能與百時(shí)美施貴寶公司以及國家藥品監(jiān)督管理局對此開展密切合作，盡快為中國復(fù)發(fā)或難治性濾泡型淋巴瘤患者及邊緣區(qū)淋巴瘤患者帶來一款非化療的治療方案。”

此項(xiàng)sNDA是基于一組臨床、非臨床以及藥學(xué)（CMC）數(shù)據(jù)，包括百時(shí)美施貴寶公司開展的關(guān)鍵3期AUGMENT臨床試驗(yàn)結(jié)果。AUGMENT是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心的臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT01938001），共有358例復(fù)發(fā)或難治性濾泡型淋巴瘤及邊緣區(qū)淋巴瘤患者入組該試驗(yàn)，按照1:1隨機(jī)接受瑞復(fù)美與利妥昔單抗（R²）聯(lián)合用藥或是利妥昔單抗與安慰劑組合。在中位隨訪時(shí)間為28.3個(gè)月的情況下（0.1-51.3個(gè)月），獨(dú)立評審委員會（IRC）評估得出R²組合治療具有臨床意義，在無進(jìn)展生存期（PFS）的統(tǒng)計(jì)上有著顯著提高，與對照組相比，疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低了54%（風(fēng)險(xiǎn)比 [HR] = 0.46; 95%置信區(qū)間 [CI]：0.34，0.62；p < 0.0001）。中位PFS在R²組與對照組中分別為39.4個(gè)月與14.1個(gè)月，相比之下存在多于兩年的提高。由IRC評估的試驗(yàn)次要終點(diǎn)之一的總緩解率（ORR）在R²組與對照組中分別為78%與53%。持續(xù)緩解時(shí)間（DoR）在R²組與對照組中分別為37個(gè)月與22個(gè)月，相比之下有顯著提高（P = 0.0015；HR：0.53；95% CI，0.36-0.79）。在R²組中最常見的不良事件（AE）為中性粒細(xì)胞減少癥（58%），相比對照組中的22%。在多于20%患者中觀察到的其余常見AE包括腹瀉（R²組：31%；對照組：23%）、便秘（R²組：26%；對照組：14%）、咳嗽（R²組：23%；對照組：17%）以及疲乏（R²組：22%；對照組：18%）。在R²組中更多被報(bào)道的AE（發(fā)生率>10%）為中性粒細(xì)胞減少癥、便秘、白細(xì)胞減少癥、貧血、血小板減少癥以及燃瘤反應(yīng)。

關(guān)于濾泡型淋巴瘤和邊緣區(qū)淋巴瘤

濾泡型淋巴瘤（FL）和邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）是兩種主要的惰性淋巴瘤[1]，其中FL是最常見的亞種，約占所有非霍奇金淋巴瘤（NHL）發(fā)病率的20-25%[2]，其次為MZL，約占所有NHL發(fā)病率的5-17%[3]。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）2018年世界癌癥發(fā)病與死亡報(bào)告（Globocan 2018）估計(jì)，中國有88,090例NHL病例[4]。FL與MZL在先前接受治療的情況下無法被根治，現(xiàn)有治療方案在有效性和安全性上又十分局限，加上患者通常高齡多有并發(fā)癥，目前這一領(lǐng)域存在高度未被滿足的醫(yī)療需求，尋求擁有不同作用機(jī)制以及更加耐受的新型治療方案，以提高既往接受過治療的FL/MZL患者的緩解質(zhì)量以及PFS。

關(guān)于瑞復(fù)美^®

在中國，瑞復(fù)美^®于2018年被批準(zhǔn)與地塞米松聯(lián)合用于治療先前未經(jīng)治療且不適合接受移植的多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者。該藥于 2013 年獲批與地塞米松聯(lián)合用于治療既往接受過至少一種療法的MM的成年患者。

瑞復(fù)美^®在歐洲和美國獲批作為已接受自體干細(xì)胞移植的新診斷MM患者的維持治療方案。瑞復(fù)美^®與地塞米松聯(lián)用在美國、歐洲、日本及其他約 25 個(gè)國家獲批治療先前未經(jīng)治療且不適合接受移植的 MM 成人患者。瑞復(fù)美與地塞米松聯(lián)用在包括歐洲、美洲、中東和亞洲在內(nèi)的約 70 個(gè)國家被批準(zhǔn)治療先前接受過至少一種療法的 MM 患者。該聯(lián)合用藥也在澳大利亞和新西蘭獲批治療接受一次療法后出現(xiàn)進(jìn)展的患者。

瑞復(fù)美在美國、加拿大、瑞士、澳大利亞、新西蘭和數(shù)個(gè)拉丁美洲國家以及馬來西亞和以色列獲批治療由伴有 5q 缺失（其他遺傳物質(zhì)正常或異常）的低?；蛑形?1 骨髓增生異常綜合癥（MDS）導(dǎo)致的輸血依賴的貧血。在歐洲獲批在其他療法選擇不足時(shí)治療由伴有單獨(dú) 5q 缺失的低?；蛑形?1 MDS 導(dǎo)致的輸血依賴的貧血。

另外，瑞復(fù)美在美國和歐洲被批準(zhǔn)治療先前接受過包括硼替唑米在內(nèi)的二線治療但復(fù)發(fā)或進(jìn)展的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。在瑞士，瑞復(fù)美獲批治療先前接受過包括硼替唑米和化療/利妥昔單抗的治療方案后復(fù)發(fā)的或難治性的 MCL 患者。

瑞復(fù)美未被批準(zhǔn)也不推薦用于臨床對照試驗(yàn)以外的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）治療。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有 3,000多名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。百濟(jì)神州在美國銷售 BRUKINSA?（澤布替尼）；在百時(shí)美施貴寶公司旗下的新基物流責(zé)任有限公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）[5]。

前瞻性聲明

該新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州在中國繼續(xù)開發(fā)和商業(yè)化瑞復(fù)美^®的計(jì)劃以及潛在針對患者的影響等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)： 百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。