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倫敦2020年1月21日 /美通社/ -- 和黃中國(guó)醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（AIM/納斯達(dá)克：HCM）今日宣布索凡替尼以晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤為適應(yīng)癥的III 期關(guān)鍵性研究SANET-p 預(yù)設(shè)的中期分析已由該研究獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會(huì)（“IDMC”）完成。該研究已經(jīng)成功達(dá)到無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）這一預(yù)設(shè)主要療效終點(diǎn)，因此IDMC建議提前終止研究。
和黃醫(yī)藥計(jì)劃與中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（“國(guó)家藥監(jiān)局”）進(jìn)行提交新藥上市申請(qǐng)（NDA）前的會(huì)議，以進(jìn)一步討論索凡替尼就該適應(yīng)癥提交新藥上市申請(qǐng)的準(zhǔn)備工作，并計(jì)劃于隨后的學(xué)術(shù)會(huì)議上提交SANET-p 研究結(jié)果。
和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官賀雋 (Christian Hogg) 表示：“此項(xiàng)積極數(shù)據(jù)是和黃醫(yī)藥的另一重要里程碑。繼索凡替尼的非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新藥上市申請(qǐng)?zhí)峤缓螅认偕窠?jīng)內(nèi)分泌瘤的積極結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了索凡替尼具有應(yīng)對(duì)所有晚期神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的獨(dú)特療效。我們相信目前無(wú)論在中國(guó)，甚至在全球市場(chǎng)上，都尚無(wú)可以涵蓋如此廣泛神經(jīng)內(nèi)分泌瘤類別的靶向療法。”
于2019年11月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予索凡替尼用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的孤兒藥資格。索凡替尼用于非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的中國(guó)新藥上市申請(qǐng)?jiān)缜耙勋@國(guó)家藥監(jiān)局受理，并于同年12月獲納入優(yōu)先審評(píng)。目前，和黃醫(yī)藥正在組建專注于腫瘤科的銷(xiāo)售及市場(chǎng)團(tuán)隊(duì)，若索凡替尼獲批，將負(fù)責(zé)索凡替尼在中國(guó)的上市工作。
關(guān)于SANET-p
SANET-p是一項(xiàng)中國(guó)III 期臨床試驗(yàn)，入組人群為目前尚無(wú)有效治療的低級(jí)別或中級(jí)別晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。在該研究中，患者以2：1 的比例隨機(jī)接受每天口服一次300 mg 索凡替尼或安慰劑治療，28 天為一個(gè)治療周期。該研究的主要終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期（PFS），次要終點(diǎn)包括客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、到達(dá)疾病緩解的時(shí)間（TTR）、緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）、總生存期（OS）、安全性及耐受性。該研究詳情可登陸clinicaltrials.gov，檢索NCT02589821查看。
關(guān)于神經(jīng)內(nèi)分泌瘤
神經(jīng)內(nèi)分泌瘤起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可起源于體內(nèi)很多部位，最常見(jiàn)于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。按照起源，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。獲批的靶向治療包括索坦®（蘋(píng)果酸舒尼替尼）和飛尼妥®（依維莫司），用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。
據(jù)Frost & Sullivan 公司估計(jì)，2018 年美國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,000宗。值得關(guān)注的是，與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對(duì)較長(zhǎng)，因此，雖然神經(jīng)內(nèi)分泌瘤發(fā)病率相對(duì)不高，但患者人群相對(duì)較大。此外，據(jù)估計(jì)2018 年美國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者約141,000 名，其中約有超過(guò)九成，即132,000 名患者，為非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。
在中國(guó)，2018 年約有67,600 宗神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例。按照中國(guó)的發(fā)病率與流行率比例（incidence to prevalence ratio）估算，中國(guó)總共或有高達(dá)300,000 名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者 [1] 。據(jù)估計(jì)中國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者其中約有八成為非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。
關(guān)于索凡替尼
索凡替尼（surufatinib，亦稱HMPL-012或sulfatinib）是由和黃醫(yī)藥自主研發(fā)的一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過(guò)抑制血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1受體（CSF-1R），通過(guò)調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。因?yàn)榫哂锌鼓[瘤血管生成和免疫調(diào)節(jié)的雙重機(jī)制，索凡替尼可能非常適合與其他免疫療法聯(lián)合使用。目前，索凡替尼正在美國(guó)開(kāi)展多項(xiàng)概念驗(yàn)證研究，同時(shí)正在中國(guó)開(kāi)展多項(xiàng)后期臨床試驗(yàn)及概念驗(yàn)證研究。
據(jù)Frost & Sullivan公司估計(jì)，中國(guó)抗血管生成血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGF/VEGFR）抑制劑的市場(chǎng)已從2015年的5億美元增長(zhǎng)至2019年的超過(guò)15億美元，預(yù)計(jì)到2026年將達(dá)到50億美元。
和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。
中國(guó)非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：2019年11月，國(guó)家藥監(jiān)局受理了索凡替尼用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的新藥上市申請(qǐng)。該新藥上市申請(qǐng)獲成功的SANET-ep研究數(shù)據(jù)支持。SANET-ep是一項(xiàng)關(guān)于索凡替尼以晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤為適應(yīng)癥的中國(guó)III 期臨床試驗(yàn)，而這些患者目前尚無(wú)有效治療方法。2019年6月，該研究獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會(huì)（IDMC）評(píng)估認(rèn)為，共198名患者參與的中期分析成功達(dá)到無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）這一預(yù)設(shè)主要療效終點(diǎn)并提前終止研究。該項(xiàng)研究的積極結(jié)果于2019年9月29日舉行的歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上以口頭報(bào)告的形式公布（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02588170）。
中國(guó)胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：2016年，和黃醫(yī)藥在中國(guó)啟動(dòng)了一項(xiàng)關(guān)鍵性III期注冊(cè)研究SANET-p，入組患者為低級(jí)別或中級(jí)別晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。主要研究終點(diǎn)為PFS（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02589821）。
美國(guó)與歐洲胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：由于索凡替尼以神經(jīng)內(nèi)分泌瘤為適應(yīng)癥的II期及III期中國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)令人鼓舞（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02267967），且美國(guó)II期臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02549937），和黃醫(yī)藥計(jì)劃在美國(guó)開(kāi)展索凡替尼在神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中的注冊(cè)性研究。該研究被美國(guó)食品藥品管理局（FDA）授予“孤兒藥”資格認(rèn)證。
中國(guó)膽道癌研究：2019年3月，和黃醫(yī)藥啟動(dòng)了一項(xiàng)IIb/III期臨床試驗(yàn)，旨在對(duì)比索凡替尼（亦稱HMPL-012或sulfatinib）和卡培他濱治療一線化療失敗晚期膽道癌患者的療效和安全性。該研究的主要終點(diǎn)為總生存率（OS）（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT03873532）。
免疫聯(lián)合療法： 2018年11月及2019年9月，和黃醫(yī)藥達(dá)成了數(shù)個(gè)合作協(xié)議，以評(píng)估索凡替尼聯(lián)合PD-1單克隆抗體的安全性、耐受性和療效。其中包括與上海君實(shí)生物醫(yī)藥科技股份有限公司在全球共同開(kāi)發(fā)索凡替尼與拓益聯(lián)合療法的合作協(xié)議，及與信達(dá)生物制藥在全球共同開(kāi)發(fā)達(dá)伯舒聯(lián)合療法的合作協(xié)議。拓益及達(dá)伯舒均已在中國(guó)獲批。
關(guān)于Chi-Med
和黃中國(guó)醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（AIM/納斯達(dá)克：HCM）是一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于藥品的研究、開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售。和記黃埔醫(yī)藥（上海）有限公司是和黃醫(yī)藥的創(chuàng)新藥研發(fā)平臺(tái)，現(xiàn)有一支約500人的研發(fā)團(tuán)隊(duì)，專注于研發(fā)和商業(yè)開(kāi)發(fā)治療癌癥和自身免疫性疾病的靶向創(chuàng)新藥物和免疫療法，目前共有8個(gè)抗癌類候選藥物進(jìn)入臨床階段，正在全球開(kāi)展臨床研究。和黃醫(yī)藥的商業(yè)平臺(tái)負(fù)責(zé)處方藥和健康類消費(fèi)品在中國(guó)的生產(chǎn)和營(yíng)銷(xiāo)，銷(xiāo)售網(wǎng)絡(luò)覆蓋中國(guó)廣大地區(qū)醫(yī)院。
和黃醫(yī)藥總部位于中國(guó)香港，在倫敦證券交易所AIM和美國(guó)納斯達(dá)克全球精選市場(chǎng)均已上市。了解更多詳情請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.chi-med.com。
前瞻性陳述
本公告包含1995年《美國(guó)私人證券訴訟改革法案》“安全港”條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對(duì)未來(lái)事件的預(yù)期，包括對(duì)索凡替尼的新藥上市申請(qǐng)是否獲批及是否在中國(guó)上市以治療胰腺或非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的預(yù)期、索凡替尼針對(duì)此適應(yīng)癥及其他適應(yīng)癥的進(jìn)一步臨床研究計(jì)劃、對(duì)此類研究是否能達(dá)到其主要或次要終點(diǎn)的預(yù)期，以及對(duì)此類研究完成時(shí)間和結(jié)果發(fā)布的預(yù)期。前瞻性陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括下列假設(shè)：支持索凡替尼獲批用于在中國(guó)治療胰腺或非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的新藥上市申請(qǐng)的數(shù)據(jù)充足性、在美國(guó)和歐洲等其他地區(qū)獲得快速審批的潛力、索凡替尼的安全性、索凡替尼成為治療胰腺或非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者治療新標(biāo)準(zhǔn)的潛力、實(shí)現(xiàn)及完成索凡替尼進(jìn)一步臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃的能力、在中國(guó)或其他地區(qū)推出上市的可能性及上市時(shí)間等。當(dāng)前和潛在投資者請(qǐng)勿過(guò)度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本公告發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險(xiǎn)和其他風(fēng)險(xiǎn)的進(jìn)一步討論，請(qǐng)查閱和黃醫(yī)藥向美國(guó)證券交易委員會(huì)和AIM提交的文件。無(wú)論是否出現(xiàn)新信息、未來(lái)事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本公告所含信息的義務(wù)。
內(nèi)幕消息
本公告載有依法規(guī)（EU）No 596/2014第7條所披露的內(nèi)幕消息。
[1] 據(jù)Frost & Sullivan公司的數(shù)據(jù)，2018年美國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,000宗，美國(guó)的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者總數(shù)約為141,000名。在中國(guó)由于治療手段缺乏，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的發(fā)病率與流行率比例估計(jì)為4.4，較美國(guó)的7.4為低。
