美國馬塞諸塞州劍橋、荷蘭鹿特丹和中國蘇州2020年4月15日 /美通社/ -- 和鉑醫(yī)藥今日宣布，其治療性抗體HBM9161的運營無縫設(shè)計2/3期臨床試驗已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的批準，此項臨床試驗將評估其治療原發(fā)免疫性血小板減少癥的安全性和有效性。該批準允許在2期試驗的首個中期分析后直接進入3期試驗，以加速該全球首創(chuàng)新藥在中國的臨床開發(fā)。
HBM9161是靶向新生兒Fc受體（FcRn）的全人源抗體，針對原發(fā)免疫性血小板減少癥及其他自身免疫性疾病患者，可加速其體內(nèi)自身抗體的降解。基于HBM9161的創(chuàng)新機制，以及自身免疫性疾病在中國的高度未被滿足的需求，和鉑醫(yī)藥計劃于今年啟動針對包括重癥肌無力、甲狀腺性眼病、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病等自身免疫性疾病的臨床研究。
“這項2/3期臨床試驗以及我們針對HBM9161的更廣泛的臨床開發(fā)計劃，建立在其臨床前研究及早期臨床研究的良好基礎(chǔ)之上。臨床前研究顯示，通過創(chuàng)新的機制，HBM9161展示了治療自身免疫性疾病的巨大潛力；初步的臨床研究（包括我們開展的臨床1期研究），進一步表明其具有良好的安全性，并能有效降低IgG水平?！焙豌K醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示，“原發(fā)免疫性血小板減少癥給患者帶來了沉重的疾病負擔，此外也給有些患者帶來焦慮、恐懼、抑郁和孤立感等心理壓力。我們很高興國家藥品監(jiān)督管理局支持這一2/3期臨床試驗的運營無縫設(shè)計，以加快其開發(fā)速度，盡早為中國患者帶來急需的創(chuàng)新產(chǎn)品?！蓖鮿潘刹┦窟M一步指出，和鉑醫(yī)藥正在啟動HBM9161針對其他一些嚴重自身免疫性疾病的臨床試驗，將HBM9161打造為一個擁有一系列適應(yīng)癥的重磅產(chǎn)品。
此項試驗的主要研究者，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院主任醫(yī)師楊仁池教授表示，“原發(fā)免疫性血小板減少癥是一種慢性出血性疾病，對患者的生活產(chǎn)生重大影響，并且治療手段非常有限，到目前為止，還沒有針對這一疾病的突破性療法。基于創(chuàng)新機制的新療法，比如，通過阻斷FcRn降低IgG，我相信對目前治療無效或者比較難治的患者提供一種全新的、更加有效的潛在治療方案?！?/span>
關(guān)于HBM9161
HBM9161是靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體。FcRn表達被促炎細胞因子（如TNF-α）上調(diào)，并通過減少內(nèi)皮細胞和骨髓衍生細胞中的溶酶體降解來延長IgG和血清白蛋白的半衰期。阻斷FcRn-IgG相互作用可加速自身抗體的降解，因而具有治療各種致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫疾病的潛力，這些疾病包括重癥肌無力、甲狀腺性眼病、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病和原發(fā)免疫性血小板減少癥等。HBM9161是和鉑醫(yī)藥從HanAll Biopharma引進的全球首創(chuàng)新藥，和鉑醫(yī)藥擁有在大中華地區(qū)（包括香港，澳門和臺灣）進行開發(fā)、制造和商業(yè)化的權(quán)利。
關(guān)于成人原發(fā)免疫性血小板減少癥
成人原發(fā)免疫性血小板減少癥是一種自身免疫性出血性疾病，該病主要發(fā)病機制，是由于患者對自身抗原的免疫失耐受，導(dǎo)致免疫介導(dǎo)的血小板破壞增多和免疫介導(dǎo)的巨核細胞產(chǎn)生血小板不足，從而導(dǎo)致瘀傷，大量出血（例如牙齦，流鼻血或經(jīng)期延長的出血）和自發(fā)性出血事件。這些出血事件對患者帶來嚴重的負擔，嚴重者可發(fā)生致命的內(nèi)臟出血，出血風(fēng)險隨年齡增長而增加。該疾病是異質(zhì)性的，部分患者僅有血小板減少而沒有出血癥狀。
成人原發(fā)免疫性血小板減少癥目前無法治愈，僅有非常有限的治療方案，但療效不足且有嚴重的副作用。當前的一線治療包括皮質(zhì)類固醇藥物（例如強的松，地塞米松，甲基潑尼松龍）。二線治療包括促血小板生產(chǎn)藥物，通過刺激骨髓中的巨核細胞產(chǎn)生并釋放成熟的血小板；以及抗CD20抗體，降低人體總抗體的產(chǎn)生。如果藥物治療失敗，脾切除術(shù)也是目前二線治療的一項選擇。
