海南博鰲2021年4月30日 /美通社/ -- 注：本文不構(gòu)成任何投資意見和建議，以上市公司或公司公告為準；本文僅作醫(yī)療健康相關(guān)藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及）。
上海的一位患者檢查結(jié)果顯示垂體微腺瘤分泌過多ACTH，致腎上腺產(chǎn)生過量皮質(zhì)醇，最終被確診為庫欣病。庫欣病又稱為皮質(zhì)醇增多綜合征，是一種罕見病，發(fā)病率2-3/100萬人[1]。庫欣病是可發(fā)生于任何年齡的一種臨床綜合征，多發(fā)于20到45歲，成人多于兒童，女性多于男性。國內(nèi)暫時沒有關(guān)于庫欣病發(fā)病率的權(quán)威數(shù)據(jù)。
根據(jù)疾病信息查到美國FDA和歐盟在2020年剛批準了第一個控制皮質(zhì)醇的口服藥Isturisa。然而這個藥物在國外剛上市，并授予孤兒藥資質(zhì)，價格不菲，中國還未上市，如何購藥成了問題。
患者通過新聞了解到了關(guān)于博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局的政策和罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心成立的消息，并與樂城取得了聯(lián)系。當(dāng)了解到該患者的情況后，樂城管理局經(jīng)過初步評估將相關(guān)信息轉(zhuǎn)給了博鰲樂城維健罕見病中心工作人員，維健罕見病中心工作人員迅速溯源到了該產(chǎn)品的廠商，并積極跟進與廠商的對接，最終確定了Isturisa作為特許藥引進到博鰲樂城先行先試。
最終在海南省人民醫(yī)院內(nèi)分泌專家團隊提供專家支持，以及博鰲未來醫(yī)院內(nèi)分泌科團隊負責(zé)基礎(chǔ)醫(yī)護對接的情況下，該患者已在樂城首次服用Isturisa，目前患者服藥后各方面指標正常，相關(guān)專業(yè)團隊也將在樂城為患者提供護理，直到患者出院。同時依照“帶藥離園”的政策，患者可以將Isturisa帶回家服用，回家服藥時按照指導(dǎo)服藥，并按規(guī)定上傳服藥視頻，以確保安全用藥。
據(jù)不完全統(tǒng)計全世界范圍內(nèi)有超過3億罕見病患者[2]，中國亦有數(shù)以千萬計的患者群體，背后更是關(guān)聯(lián)數(shù)以億計的家庭。
“通過樂城特許藥械政策，罕見病藥物在中國的可及性將有極大提高?！睒烦窍刃袇^(qū)管理局相關(guān)負責(zé)人表示。同時國際最新的“孤兒藥”可以在樂城先行先試使用，一方面可以幫助治愈患者；另一方面，也能通過臨床真實世界研究加速創(chuàng)新藥械在中國市場上市，讓更多罕見病患者通過正規(guī)便捷的合法渠道接受高端、全面的醫(yī)療服務(wù)。
樂城先行區(qū)一直致力于讓國人能夠更快、更便捷地用上臨床急需特許藥，通過制度創(chuàng)新不斷優(yōu)化患者用藥流程，到現(xiàn)在已經(jīng)實現(xiàn)從“病人等藥”到“藥等病人”的重大突破，利用政策優(yōu)勢把創(chuàng)新藥、醫(yī)生、患者資源集中到樂城，未來將有更多的罕見病患者通過樂城渠道獲得優(yōu)質(zhì)可靠的醫(yī)療服務(wù)。
本文轉(zhuǎn)自“藥融圈”
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文獻參考 |
[1] 中國垂體腺瘤協(xié)作組. 中國庫欣病診治專家共識【J】. 中華醫(yī)學(xué)雜志，2016，96（11）：835-840. |
[2] Wakap SN, Lambert DM, Alry A, et al. Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database [published online September 16, 2019]. Eur J Hum Genet. doi: 10.1038/s41431-019-0508-0. |
