--在15例可評估療效的患者中,7例(47%)達到骨髓完全緩解,5例(33%)疾病穩(wěn)定, 總疾病控制率達80%--
--骨髓完全緩解患者的中位總生存期明顯優(yōu)于未達到骨髓完全緩解或疾病進展的患者--
上海和香港2021年6月9日 /美通社/ -- 德琪醫(yī)藥合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.(納斯達克股票代碼:KPTI)在2021年美國臨床腫瘤學(xué)會(ASCO)年會上,公布了eltanexor治療去甲基化藥物(HMA)難治的骨髓增生異常綜合征(MDS)的最新臨床數(shù)據(jù)。
該試驗為一項I/II期臨床研究,旨在評估單藥eltanexor治療較高危的MDS患者,即根據(jù)國際預(yù)后評分系統(tǒng)(IPSS)評估為中危-2或高危MDS患者,且骨髓原始細胞比例為5-19%。試驗入組的患者分為兩個劑量組進行評估:每天10mg(n=5)和20mg(n=10),每周5天,28天為一個周期。
在入組的20例患者中,15例患者療效可評估。結(jié)果顯示,在可評估療效的患者中,7例(47%)獲得骨髓完全緩解(mCR),5例(33%)疾病穩(wěn)定(SD), 總疾病控制率(mCR+SD)達80%(所有入組患者的總疾病控制率為60%)。在10mg劑量組中(n=5),所有患者均有臨床獲益,3例(60%)達到骨髓完全緩解,2例(40%)疾病穩(wěn)定。在20mg劑量組中(n=10),4例(40%)達到骨髓完全緩解,3例(30%)疾病穩(wěn)定。15名患者中有4例患者獲得血液學(xué)改善(HI),脫離輸血依賴至少8周以上,其中2例患者獲得三系血液學(xué)改善。骨髓完全緩解患者(n=7)的總生存期顯著優(yōu)于未達到骨髓完全緩解的患者(n=8),中位總生存期分別為11.86個月和 8.67個月(風險比[HR]=0.27,p=0.05),同時顯著優(yōu)于疾病進展(PD)患者的總生存期(n=3,中位總生存期3.15個月,風險比[HR]=0.23,p=0.04)。獲得疾病控制的患者(n=12)比疾病進展的患者(9.86 vs 3.15個月,風險比[HR]=0.38,p=0.09)有更長的中位總生存期。血液學(xué)改善的患者的中位總生存期為10.58個月。
去甲基化藥物難治的MDS患者治療選擇有限且預(yù)后較差,中位總生存期(mOS)僅為4-6個月。Eltanexor是新一代口服XPO1抑制劑,在臨床前研究中顯示出較塞利尼索(第一代XPO1抑制劑)更強的抗腫瘤活性及更低的血腦屏障滲透。因此,eltanexor可以實現(xiàn)更好的給藥頻次,同時減輕中樞性惡心。
德琪醫(yī)藥已與Karyopharm達成戰(zhàn)略合作,獲得eltanexor等四款候選藥物在17個亞太市場的開發(fā)及商業(yè)化權(quán)益。目前,德琪醫(yī)藥正于中國開展eltanexor治療MDS及晚期實體瘤患者的臨床試驗,其中,eltanexor治療MDS患者的一項I/II期臨床試驗(HATCH)已經(jīng)完成首例患者給藥。
關(guān)于Eltanexor(ATG-016)
Eltanexor是新一代選擇性核輸出抑制劑(SINE)化合物。相較于第一代SINE化合物,eltanexor具有較低的血腦屏障滲透及較廣的治療窗口,因此具有更好的耐受性,從而能實現(xiàn)更高頻次的給藥以及較高劑量、較長時間的藥物暴露。Eltanexor將適用于更廣泛的適應(yīng)癥。
關(guān)于德琪醫(yī)藥
德琪醫(yī)藥有限公司(簡稱“德琪醫(yī)藥”,香港聯(lián)交所股票代碼:6996.HK)是一家以研發(fā)為驅(qū)動的生物制藥領(lǐng)先企業(yè),致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法,治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運營以來,德琪醫(yī)藥通過合作引進和自主研發(fā),建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前,德琪醫(yī)藥已在多個亞太市場獲得15個臨床批件(IND),并遞交了5個新藥上市申請(NDA)。德琪醫(yī)藥將以“醫(yī)者無疆,創(chuàng)新永續(xù)”為愿景,專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化,解決亟待滿足的臨床需求。
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