中國(guó)蘇州2021年10月2日 /美通社/ -- 基石藥業(yè) (香港聯(lián)交所代碼：2616) ，一家專注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，在2021年第 90 屆美國(guó)甲狀腺協(xié)會(huì)年度會(huì)議(The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021) 上，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）在全球I/II期ARROW試驗(yàn)中治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC中國(guó)患者的注冊(cè)研究數(shù)據(jù)以重磅口頭報(bào)告(Late Breaking Oral )形式公布了詳細(xì)數(shù)據(jù)。研究數(shù)據(jù)顯示，普吉華®在需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC中國(guó)患者中，顯示出了廣泛和持久的抗腫瘤活性，與以往報(bào)道的ARROW全球人群一致。整體安全可控，且沒(méi)有發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)。
截至數(shù)據(jù)截止日期（2021年4月12日），共有來(lái)自中國(guó)研究中心的28例RET突變陽(yáng)性MTC患者納入了全球ARROW研究中國(guó)MTC注冊(cè)橋接隊(duì)列，并接受普吉華®起始劑量為400 mg（每日一次）的治療。腫瘤緩解通過(guò)盲態(tài)獨(dú)立中心評(píng)審（BICR）采用《實(shí)體腫瘤反應(yīng)評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)》（RECIST）1.1版進(jìn)行評(píng)估。
有效性：普吉華®在需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC中國(guó)患者中取得了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性
安全性：普吉華®耐受性良好，安全性可控
ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長(zhǎng)高明教授表示：“近年來(lái)，甲狀腺癌發(fā)病率持續(xù)上升。臨床上針對(duì)RET突變MTC患者治療手段有限，亟待精準(zhǔn)靶向治療方案。本次大會(huì)公布的ARROW關(guān)鍵性試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示普吉華®具有優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性。此次數(shù)據(jù)結(jié)果為RET突變型晚期甲狀腺癌患者帶來(lái)了新的希望?！?/p>
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到普吉華®針對(duì)RET突變的中國(guó)MTC患者取得了優(yōu)異的療效，并且安全性良好。目前普吉華®針對(duì)該人群和RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌的適應(yīng)癥申請(qǐng)?jiān)贜MPA審評(píng)中，并先后被NMPA授予突破性療法以及納入了優(yōu)先審評(píng)。我們期待普吉華®可以早日惠及中國(guó) RET突變甲狀腺癌患者?！?/p>
普吉華®是首個(gè)在中國(guó)獲批上市的選擇性RET抑制劑，用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的RET基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)。基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨(dú)家合作和許可協(xié)議，獲得普吉華®在大中華地區(qū)，包括中國(guó)大陸、香港、澳門(mén)和臺(tái)灣地區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于ARROW研究
ARROW研究是一項(xiàng)旨在評(píng)估普吉華®在RET融合陽(yáng)性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。
2021年8月，《柳葉刀·糖尿病與內(nèi)分泌學(xué)》發(fā)表了ARROW研究中RET突變MTC全球患者數(shù)據(jù)。截至2020年5月22日數(shù)據(jù)截止日期，普吉華®在RET突變的甲狀腺癌患者中顯示出強(qiáng)效而持久的抗腫瘤活性。所有患者接受的起始劑量為400毫克每日一次。在55名既往接受過(guò)卡博替尼或凡德他尼治療的RET突變MTC患者中，ORR為60%（95%CI：46%，73%），中位DOR尚未達(dá)到（95%CI：15.1個(gè)月，不可評(píng)估）。在21名未經(jīng)系統(tǒng)性治療的RET突變MTC患者中，ORR為71%（95%CI：48%，89%），中位DOR尚未達(dá)到（95%CI：不可評(píng)估，不可評(píng)估）。在9名RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌患者中，ORR為89%（95%CI：52%，100%），中位DOR尚未達(dá)到（95%CI：不可評(píng)估，不可評(píng)估）。在142名RET突變甲狀腺癌患者中，最常見(jiàn)的不良事件是貧血、肌肉骨骼疼痛、便秘、天門(mén)冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高和高血壓。
關(guān)于甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見(jiàn)的內(nèi)分泌惡性腫瘤，近幾年發(fā)病率顯著上升。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)，中國(guó)在2020年約有22萬(wàn)新發(fā)甲狀腺癌病例數(shù)，其中女性新發(fā)病例數(shù)約為17萬(wàn)[1]。甲狀腺癌發(fā)病率位居我國(guó)城市地區(qū)女性所有惡性腫瘤的第4位。
甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個(gè)亞型，不同類(lèi)型的甲狀腺癌根據(jù)其腫瘤特點(diǎn)，治療手段及預(yù)后均不相同。
RET融合和激活突變是許多癌癥類(lèi)型（包括NSCLC和多種類(lèi)型的甲狀腺癌）中的關(guān)鍵疾病驅(qū)動(dòng)因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見(jiàn)的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。中國(guó)RET突變型MTC患者目前尚無(wú)有效的獲批標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
關(guān)于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。
普吉華®針對(duì)需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌 (MTC)，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌的新適應(yīng)癥申請(qǐng)也已經(jīng)于2021年4月獲得NMPA受理并被納入優(yōu)先審評(píng)。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETO?上市銷(xiāo)售，三項(xiàng)適應(yīng)癥分別為：用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應(yīng)癥基于ORR 和 DOR 數(shù)據(jù)在加速審批途徑下獲得批準(zhǔn)。針對(duì)這些適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。
普吉華®在中國(guó)、美國(guó)還未獲批用于其他適應(yīng)癥。
普吉華®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普吉華®抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范圍內(nèi)，針對(duì)普吉華®用于治療RET融合陽(yáng)性的NSCLC、各類(lèi)甲狀腺癌以及其他實(shí)體瘤患者的臨床開(kāi)發(fā)正在進(jìn)行。2021年9月，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)建議批準(zhǔn)普吉華®的上市許可申請(qǐng)，用于治療RET融合陽(yáng)性NSCLC。FDA授予普吉華®突破性療法認(rèn)定，用于治療鉑類(lèi)化療后進(jìn)展的RET融合陽(yáng)性NSCLC，以及需要全身治療且尚無(wú)替代療法的RET突變陽(yáng)性甲狀腺髓樣癌。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)獲得了三個(gè)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)，分別在中國(guó)大陸獲得兩個(gè)新藥上市批準(zhǔn)、在臺(tái)灣地區(qū)獲得一個(gè)新藥上市批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段。基石藥業(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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商標(biāo)
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[1] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
