上海2023年1月18日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，今年新增三款創(chuàng)新藥物列入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，包括罕見病全球創(chuàng)新藥拉那利尤單抗注射液、腫瘤靶向藥物布格替尼片與注射用維布妥昔單抗，覆蓋遺傳性血管性水腫（Hereditary Angioedema, HAE）、ALK陽性非小細胞肺癌與CD30陽性淋巴瘤疾病領(lǐng)域，將進一步滿足中國罕見病和腫瘤患者的未竟需求，推動規(guī)范化診療的臨床實踐與普及，為患者帶來生命新希望。
武田全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："更多的罕見病和腫瘤等重大疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物納入今年的醫(yī)保目錄，體現(xiàn)了中國政府對于廣大中國患者群體的高度重視，也反映了政府相關(guān)部門在提升藥物可及性的過程中堅持以價值為導(dǎo)向的理念，通過將更多臨床急需的高價值創(chuàng)新藥物納入醫(yī)保，持續(xù)提升患者對于這些藥物的可及性和可負擔性。秉承‘以患者為先'的核心理念，武田將持續(xù)以最大的努力和誠意積極配合政府的各項醫(yī)療保障舉措，讓更多中國患者從創(chuàng)新藥物和規(guī)范化治療中獲益。"
近年來，得益于國家將重大疾病醫(yī)療保障列為政府工作的優(yōu)先事項之一，罕見病和腫瘤患者的用藥可及性得到了空前的提高。以罕見病為例，武田本次納入醫(yī)保的拉那利尤單抗注射液于2018年獲美國食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA）批準，2021年正式進入中國，是全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物[1]，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白，體現(xiàn)了全球先進的規(guī)范化預(yù)防治療方案。本次納入醫(yī)保后將開啟中國HAE治療的全新時代。
遺傳性血管性水腫是一種罕見遺傳病，主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，75%患者在10-30歲期間首次發(fā)作[2]。大多數(shù)HAE患者的發(fā)作無法準確預(yù)測，其中，喉部發(fā)生水腫時進展迅速，若搶救不及時，平均4.6小時可導(dǎo)致患者窒息死亡[3]。據(jù)統(tǒng)計，我國有59％的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%[4]，嚴重威脅患者生命。作為全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物[5], [6]，拉那利尤單抗可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，降低患者因頻繁且不可預(yù)測的急性水腫發(fā)作帶來的疾病負擔[7]。一項關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量拉那利尤單抗治療使平均月發(fā)病次數(shù)下降了87%。（0.26 vs. 1.97，n=27 vs. n=41），治療穩(wěn)態(tài)期（治療后第70-182天）無水腫發(fā)作的患者比例達77%[8]。
"國內(nèi)外權(quán)威診療指南均推薦對HAE患者進行長期的預(yù)防治療，從而降低水腫發(fā)作頻次，保障患者回歸正常生活。"中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示，"拉那利尤單抗被納入醫(yī)保目錄后，中國HAE患者也將有望實現(xiàn)水腫‘零發(fā)作'的治療目標，對此我們非常期待。"
在腫瘤領(lǐng)域，武田靶向ALK陽性非小細胞肺癌的創(chuàng)新藥物布格替尼片在獲批不到一年的時間內(nèi)快速納入醫(yī)保，將進一步滿足中國ALK陽性晚期非小細胞肺癌患者目前亟待解決的未盡需求，助力開拓相關(guān)領(lǐng)域治療新格局。
ALK陽性晚期非小細胞肺癌是少見且高度兇險的肺癌亞型，被稱為肺癌中的"鉆石突變"，其主要原因在于這類患者經(jīng)ALK-TKI治療后可取得長期生存獲益。但對這類患者的治療同樣存在挑戰(zhàn)：這類患者中約55%會出現(xiàn)腦轉(zhuǎn)移的現(xiàn)象[9]，且過往傳統(tǒng)療法往往難以控制和預(yù)防，患者生存和生活質(zhì)量受到嚴重影響。作為一款全新ALK酪氨酸激酶抑制劑[10]，布格替尼臨床數(shù)據(jù)顯示，在整體人群中一線治療縮瘤率較高，BIRC評估的客觀緩解率高達74%，其中完全緩解率高達24% [11]，不僅讓更多的患者在治療的初期就能看到療效，同時也會帶來更長的生存。布格替尼降低整體人群疾病進展和死亡風(fēng)險高達57%[12]，中位無進展生存期（PFS）超越30個月。而對于腦轉(zhuǎn)移的療效以及安全性這方面，布格替尼可為基線任意腦轉(zhuǎn)移患者帶來顱內(nèi)病灶緩解，緩解率較對照組提升近5倍，降低疾病進展和死亡風(fēng)險高達75%，幫助近3/4的初治腦轉(zhuǎn)移患者實現(xiàn)4年以上的長期生存[13]。布格替尼是首個在生活質(zhì)量上與克唑替尼有顯著差異的 ALK 抑制劑[14]。
同濟大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任周彩存教授表示："很高興看到布格替尼在進入中國的同年便被快速納入新版醫(yī)保目錄。布格替尼的療效數(shù)據(jù)和安全性已經(jīng)過臨床驗證，有望幫助ALK陽性晚期非小細胞肺癌真正實現(xiàn)長期可控可管理，是ALK陽性晚期非小細胞肺癌患者的一線優(yōu)選[15]。作為臨床醫(yī)生，我們非常期待新版醫(yī)保目錄正式實行，提高患者對創(chuàng)新藥物的用藥可及，幫助患者延長生存期并提高生活質(zhì)量。"
本次納入醫(yī)保目錄的另一款藥品為靶向CD30陽性淋巴瘤的腫瘤創(chuàng)新藥注射用維布妥昔單抗，目前已在中國獲批用于CD30陽性的復(fù)發(fā)或難治性系統(tǒng)性間變性大細胞淋巴瘤（sALCL）、復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）、既往接受過系統(tǒng)性治療的原發(fā)性皮膚間變性大細胞淋巴瘤(pcALCL)或蕈樣真菌病(MF)的成人患者治療。維布妥昔單抗通過創(chuàng)新ADC技術(shù)實現(xiàn)CD30精準靶向治療，已有10余年全球治療經(jīng)驗，惠及全球超97,000患者，獲得了美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)指南和中國臨床腫瘤學(xué)會(CSCO)指南的在淋巴瘤患者人群的全線推薦[16],[17]，是CD30陽性淋巴瘤的治療基石。
數(shù)據(jù)顯示，維布妥昔單抗可顯著改善CD30陽性復(fù)發(fā)或難治性淋巴瘤患者的生存預(yù)后。既往移植后復(fù)發(fā)或難治性cHL患者的中位總生存期（mOS）僅為10.5個月～27.6個月，維布妥昔單抗5年隨訪研究表明，mOS 長達40.5個月[18]。既往僅接受化療的復(fù)發(fā)或難治性sALCL患者的中位總體生存（mOS）為3.0個月[19]，維布妥昔單抗5年隨訪研究顯示， 5年OS率達到60%[20]。
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示："CD30陽性淋巴瘤患者在臨床上常缺乏有效的治療方案，患者迫切需要創(chuàng)新藥物來滿足治療需求。很高興看到在政府及社會各界的努力下，維布妥昔單抗成為首個被納入醫(yī)保的靶向CD 30的ADC藥物[21]。越來越多的淋巴瘤全球創(chuàng)新藥物快速納入醫(yī)保，將有助于進一步推進中國淋巴瘤診療的規(guī)范化進程，實現(xiàn)我們致力提高中國淋巴瘤患者的生存率和生活質(zhì)量的長期目標。"
作為一家以患者為先、以價值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動的全球創(chuàng)新生物制藥企業(yè)，武田長期關(guān)注中國患者未被滿足的治療需求，加速引進創(chuàng)新藥物，計劃至2025年上市超過15 款創(chuàng)新藥物，惠及一千萬中國患者。得益于中國政府優(yōu)化審批審評、加速新藥獲批的一系列強有力舉措，目前，超過一半產(chǎn)品已經(jīng)在中國獲批上市。未來，武田中國將調(diào)動更多的全球優(yōu)質(zhì)資源，更深入的參與國內(nèi)醫(yī)療健康行業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展，讓全球創(chuàng)新的成果以更快的速度惠及廣大中國患者。
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Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
[6] 截止至2023年1月16日 |
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[12] Camidge D , Kim H , Ahn M , et al. Brigatinib Versus Crizotinib in ALK Inhibitor-Naive Advanced ALK-Positive NSCLC: Final Results of Phase 3 ALTA-1L Trial.[J]. Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer, 2021, 16(12):2091-2108. |
[13] Camidge D , Kim H , Ahn M , et al. Brigatinib Versus Crizotinib in ALK Inhibitor-Naive Advanced ALK-Positive NSCLC: Final Results of Phase 3 ALTA-1L Trial.[J]. Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer, 2021, 16(12):2091-2108. |
[14] Camidge R , Kim H R , Ahn M J , et al. Brigatinib vs crizotinib in patients with ALK inhibitor-naive advanced ALK+ NSCLC: Updated results from the phase III ALTA-1L trial - ScienceDirect[J]. Annals of Oncology, 2019, 30. |
[15] CCN Guidelines Version 3.2022 Non-Small Cell Lung Cancer. |
[16] NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology.2022.V2 |
[17] http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/202204/a0e67177df1f439898683e1333957c74.shtml |
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[20] Pro, B., et al. Five-year results of brentuximab vedotin in patients with relapsed or refractory systemic anaplastic large cell lymphoma. Blood vol. 130,25 (2017): 2709-2717. |
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審批編號：C-ANPROM/CN/GEN/0162
審批日期：2023年1月
