醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）榮獲2020年度十大創(chuàng)新藥

北京2021年1月21日 /美通社/ -- 由人民日報健康客戶端、健康時報主辦的2020年度中國十大創(chuàng)新藥物評選結果出爐。在本次評選中，益普生的肢端肥大癥治療藥物醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）獲得年度十大創(chuàng)新藥的稱號。

醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）是第一種“即用”的基于自組裝納米管技術的SSA（生長抑素類似物）緩釋制劑^[1]，是國內外多項指南和共識推薦的生長抑素類似物緩釋劑之一^[2][3][4]，可以顯著降低肢端肥大癥患者的生化水平，并縮小腫瘤體積^[5]，同時是國內目前唯一獲批延長給藥間隔的SSA，生化指標控制良好的患者，可實現(xiàn)以120mg劑量給藥間隔從28天最長延長至56天注射一次^[6]，有助提高患者生活質量。

2019年12月該產(chǎn)品在中國獲批，2020年9月，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）被納入《肢端肥大癥診治中國專家共識》，同年12月28日，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）通過談判的方式，被納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》乙類范圍，提高患者用藥可及性。

本屆評選由人民日報健康客戶端、健康時報依據(jù)臨床效果、科技創(chuàng)新、公眾關注度等指標，歷時三個月，征集近百個候選名單，經(jīng)過網(wǎng)絡投票、組委會研究確定等六大程序最終確定為“年度十大創(chuàng)新藥物”。

肢端肥大癥是一種起病隱匿的慢性進展性內分泌疾病，患者就診時病程可能已達數(shù)年甚至10年以上^[7]。肢端肥大癥的發(fā)病率和診斷率較低。95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致^[8]。

肢端肥大癥患者的死亡風險較正常人群高2到3倍，甚至影響壽命。高血壓、糖尿病以及心血管疾病，是導致肢端肥大癥患者壽命縮短的主要原因。

當前，肢端肥大癥患者需要通過的相應治療手段來改善癥狀、延緩病程及提高生活質量，其中藥物治療就是重要的治療手段之一。

創(chuàng)新科技，助力患者回歸正常生活

肢端肥大癥患者的臨床表現(xiàn)包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下顎前突等，還包括垂體腺瘤壓迫癥狀如頭痛、視力下降，視野受損、垂體功能減退等；心腦血管系統(tǒng)受累，如高血壓、冠心病、心肌肥厚和心功能減退等；呼吸系統(tǒng)受累，如打鼾、通氣障礙和睡眠呼吸暫停等；糖耐量減低及糖尿??；骨關節(jié)受累等。肢端肥大癥患者患結腸息肉、結腸癌、甲狀腺癌、肺癌等風險也可能增高。

肢端肥大癥并發(fā)癥的發(fā)生，還可能會嚴重影響患者生活質量和壽命，疾病對于患者的身體傷害可能會導致患者的生活質量明顯下降，壽命縮短；因面貌變形可能造成心理問題；飽受并發(fā)癥折磨，無法正常工作，甚至家庭破裂。

肢端肥大癥是一種罕見病，由于藥物的可及性不足，有相當一部分的患者需要到北京、上海、成都、廣州等醫(yī)療資源相對而言比較集中的城市進行定期注射治療。

很多患者因經(jīng)濟原因，無法堅持進行規(guī)范化治療，病情逐漸惡化。肢端肥大癥的并發(fā)癥常見，也增加了醫(yī)療資源使用和醫(yī)療費用。

中山大學附屬第一醫(yī)院內分泌科李延兵教授說：“肢端肥大癥的治療目標是使生化參數(shù)正常化，改善健康狀況，控制癥狀和體征，降低過高的并發(fā)癥發(fā)生率和死亡率。為了達到這些目的肢端肥大癥的治療最好由垂體多學科專家團隊確定。MDT團隊可以有效管理肢端肥大癥及其并存疾病，由垂體醫(yī)學專家協(xié)調個體化治療和隨訪，患者獲益最大化?！?/p>

醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）采用創(chuàng)新納米技術、水凝膠獨特工藝，確保藥物快速起效、持久釋放，無堵針風險；預充式裝置化繁為簡，縮短患者等待時間；同時其注射體積小，臀部深部皮下注射，患者局部不良反應較少^[9]。這些技術上的革新為包括護士和患者在內的使用者帶來更好的體驗。

愛之所及，成功納入國家醫(yī)保藥品目錄

由中國罕見病聯(lián)盟牽頭，北京協(xié)和醫(yī)院共同發(fā)起、益普生中國支持的《2019中國罕見病患者綜合社會調查》之《2019中國肢端肥大癥患者綜合社會調查》顯示：目前我國肢端肥大癥的異地就診率、誤診率、未治療率及治療未達標率均較高，凸顯了這一罕見病嚴峻的診療現(xiàn)狀。

目前，藥物治療作為肢端肥大癥患者的重要治療手段，其可獲得性、方便性、經(jīng)濟性仍有待提高，其中有三成患者，由于治療費用太貴，無法負擔，停止了治療。

面對未被滿足的醫(yī)療需求，醫(yī)學從未停止過探索，在過去同一年里，益普生中國從關注肢端肢大癥患者的需求出發(fā)，把推動醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）在中國上市和醫(yī)保談判作為工作的重點。

益普生中國專科產(chǎn)品事業(yè)部副總裁黃慕淇表示：“益普生在全球已經(jīng)有90年的歷史，植根中國28年，在肢端肥大癥的治療中，益普生不僅自主研發(fā)了全球首個長效生長抑素類似物制劑，同時還始終秉承‘以患者為中心’的理念，不斷挑戰(zhàn)，尋求更好的方式改善患者生存質量，此次醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）的研發(fā)即很好地體現(xiàn)了這一點。本次能夠榮獲2020年年度十大創(chuàng)新藥物，對于益普生中國是一種鞭策和鼓勵。未來，益普生將繼續(xù)踐行‘以患者為中心’的承諾，協(xié)助政府醫(yī)保政策的進一步落地，并加速罕見病創(chuàng)新藥物引進讓更多罕見病病患者能及早夠獲得相關的治療與藥物是益普生一直努力的方向?！?/p>

復旦大學附屬華山醫(yī)院虹橋院區(qū)副院長，“華山·金垂體”多學科融合團隊學科帶頭人趙曜教授表示：“肢端肥大癥屬于發(fā)病率較低的罕見病，患者面臨著確診難，治療難的雙重挑戰(zhàn)，承受著疾病和精神的雙重負擔。近些年來，全社會對于罕見病患者的處境十分關注，加快新藥上市，降低患者負擔的呼聲很高。在大家的努力下，目前罕見病治療水平和技術獲得了長足的進步。在過去一年里，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）成功完成了從獲批上市到納入醫(yī)保的全過程，值得祝賀！這將有助于肢端肥大癥患者盡快回歸健康生活，惠及中國患者?！?/p>