益普生索馬杜林?自我注射在華獲批，助力肢端肥大癥長期管理規(guī)范化

上海2024年4月8日 /美通社/ -- 2024年4月8日，全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）（商標(biāo)名：索馬杜林^®）于3月29日經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為截至本發(fā)稿日全球唯一獲批可進(jìn)行深部皮下自我注射的生長抑素類似物（SSA）類藥物。獲批后，深部皮下自我注射可以有效提升肢端肥大癥患者給藥便捷性，加強依從性，并幫助醫(yī)生更好管理患者，推動疾病長期管理的規(guī)范化，使患者獲益。

肢端肥大癥是由體內(nèi)產(chǎn)生過量的生長激素（GH）所致的隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌代謝性疾病^[1]，其延遲診斷的時間較長，且與多種合并癥和死亡率的增加有關(guān)。即使實現(xiàn)生化控制，但肢端肥大癥相關(guān)合并癥仍可能持續(xù)存在，因此，對肢大患者進(jìn)行長期隨訪及管理具有重要意義。在疾病長期管理過程中，治療藥物給藥方式的不便捷，給患者帶來較大挑戰(zhàn)?！吨袊朔蚀蟀Y患者綜合社會調(diào)查白皮書》調(diào)研顯示，六成患者認(rèn)為去醫(yī)院注射的給藥方式非常不方便或比較不方便，如可以實現(xiàn)自我注射則方便程度可以提高近2倍。

近年來，在肢端肥大癥領(lǐng)域，創(chuàng)新藥物研發(fā)獲得較大進(jìn)展，患者給藥便捷性和藥物可負(fù)擔(dān)性不斷改善。2019年，索馬杜林^®（預(yù)充式）在中國獲批，并于2020年被納入國家醫(yī)保藥品目錄。而新獲批的索馬杜林^®（預(yù)充式）深度皮下自我注射的用法，操作簡便，使得患者在治療過程中擁有更多的自主權(quán)^[2]，將為肢端肥大癥患者帶來更舒適的注射體驗，最大程度地幫助患者堅持用藥，提升用藥依從性，從而能夠有更多的時間享受家人和朋友的陪伴。此外，索馬杜林^®（預(yù)充式）擁有特殊的預(yù)充式注射裝置和創(chuàng)新針頭^[3]，無需配置。在經(jīng)專業(yè)醫(yī)護(hù)人員指導(dǎo)和培訓(xùn)后，患者可以進(jìn)行6-8周間隔自我注射，在確保療效的同時，方便靈活給藥，提高治療便捷性且降低治療成本^[4][5][6]，有效提升患者生活質(zhì)量。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院虹橋院區(qū)院長、華山醫(yī)院神經(jīng)外科副主任、復(fù)旦大學(xué)神經(jīng)外科研究所副所長趙曜教授表示："肢端肥大癥病程較長，患者的長期管理對預(yù)防合并癥以及改善生活質(zhì)量具有十分重要的作用。生長抑素類似物（SSA）被國內(nèi)外指南和共識一致推薦為肢端肥大癥藥物治療的首選，很高興見證蘭瑞肽自我注射用法的獲批，有望幫助肢端肥大癥者實現(xiàn)疾病治療目標(biāo)，降低疾病對生活帶來的負(fù)面影響，自我注射將提升治療依從性，改善患者的生活質(zhì)量，助力肢端肥大癥患者規(guī)范化診療。"

益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："作為一家專注于罕見病、腫瘤學(xué)和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的生物制藥公司，益普生致力于延長患者的生命并改善患者的生活。具有自我注射功能的索馬杜林^®的獲批代表了我們深耕罕見病領(lǐng)域，以創(chuàng)新技術(shù)滿足肢端肥大癥患者未盡需求，改善患者生活質(zhì)量的最新突破。索馬杜林^®自我注射將提升患者用藥的便利性，提高患者疾病全療程管理的依從性，從而幫助患者和醫(yī)生進(jìn)一步規(guī)范長期疾病管理，給患者帶來的是意義深遠(yuǎn)的改變。我們希望未來能夠讓更多患者從創(chuàng)新藥物中獲益。"

成立于1929年，益普生在90余年的歷史中始終秉持創(chuàng)新精神，不斷進(jìn)取。1992年，益普生正式進(jìn)入中國市場，并于2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是益普生全球四大研發(fā)中心之一。2021年，益普生在上海成立中國區(qū)總部，并通過公司全面轉(zhuǎn)型，聚焦于腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域為患者提供革新型藥物。在罕見病領(lǐng)域，益普生持續(xù)發(fā)展罕見病研發(fā)管線，致力于改善罕見病患者無藥可醫(yī)的困境。2019年12月，索馬杜林^®正式在中國獲批用于肢端肥大癥治療，并被納入國家醫(yī)保目錄。2023年，在國家衛(wèi)健委發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中，益普生罕見病產(chǎn)品管線所覆蓋疾病均納入其中，包括肢端肥大癥、胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良、先天性膽道閉鎖、Alagille綜合征、原發(fā)性膽汁性膽管炎、原發(fā)性胰島素樣生長因子-1缺乏癥等。未來，益普生將持續(xù)以中國市場為戰(zhàn)略中心，加速創(chuàng)新藥物和新資產(chǎn)引進(jìn)，著力發(fā)展在中國的研發(fā)管線布局，惠及更多中國患者。

關(guān)于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)三個治療領(lǐng)域為患者提供革新型藥物。我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關(guān)系，使我們?yōu)?00多個國家的患者提供藥物。益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級美國存托憑證項目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關(guān)益普生的更多信息，請訪問 ipsen.com.

關(guān)于益普生中國

益普生集團于1992年進(jìn)入中國，2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團業(yè)務(wù)變動，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專注于特藥領(lǐng)域，針對三大疾病領(lǐng)域（腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學(xué)）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

益普生 - 有關(guān)前瞻性聲明的警示說明 

本文所含前瞻性聲明、目的和目標(biāo)基于集團的管理戰(zhàn)略、當(dāng)前觀點和假設(shè)。此類聲明涉及已知和未知的風(fēng)險和不確定性，可能導(dǎo)致實際結(jié)果、業(yè)績或事件與本文所預(yù)期的大不相同。上述所有風(fēng)險均可能影響集團在未來實現(xiàn)其財務(wù)目標(biāo)的能力，財務(wù)目標(biāo)是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟條件下設(shè)定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團對未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標(biāo)的制定未考慮外部增長假設(shè)和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標(biāo)發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團認(rèn)為合理的數(shù)據(jù)和假設(shè)。目標(biāo)取決于將來可能發(fā)生的條件或事實，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)?？紤]到某些風(fēng)險和不確定性的發(fā)生，實際結(jié)果可能與這些指標(biāo)有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠(yuǎn)不會投放市場或達(dá)到其商業(yè)目標(biāo)，尤其是由于注冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉(zhuǎn)化為市場份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風(fēng)險，即集團可能無法實現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團不能確定在臨床前試驗中獲得的有利結(jié)果是否會在隨后的臨床試驗中得到確認(rèn)，也不能確定臨床試驗的結(jié)果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊批準(zhǔn)或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設(shè)證明不準(zhǔn)確或確實出現(xiàn)風(fēng)險或不確定性，則實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果有很大不同。其他風(fēng)險和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經(jīng)濟因素，包括利率和貨幣匯率波動；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)；集團準(zhǔn)確預(yù)測未來市場狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國際經(jīng)濟的金融不穩(wěn)定和主權(quán)風(fēng)險；對集團專利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護(hù)的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會產(chǎn)生大額特許權(quán)使用費用；這些合作伙伴的行為可能會對集團的活動和財務(wù)結(jié)果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團可能無法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會產(chǎn)生低于預(yù)期的收益。此類情況可能會對集團的業(yè)務(wù)、財務(wù)狀況或業(yè)績產(chǎn)生負(fù)面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標(biāo)或假設(shè)的任何義務(wù)，以反映此類聲明所依據(jù)的事件、條件、假設(shè)或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團的業(yè)務(wù)受制于其在法國金融市場監(jiān)管機構(gòu)備案的注冊文件中概述的風(fēng)險因素。該文件中所列風(fēng)險和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團網(wǎng)站（www.ipsen.com）上集團的最新通用注冊文件。

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