益普生達(dá)菲林?六月劑型獲批，為國(guó)內(nèi)中樞性性早熟治療領(lǐng)域首個(gè)超長(zhǎng)效劑型

上海2024年7月12日 /美通社/ -- 2024年7月9日，全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布達(dá)菲林^®（注射用雙羥萘酸曲普瑞林）六月劑型經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于中樞性性早熟（central precocious puberty, CPP）治療，成為截至發(fā)稿前目前國(guó)內(nèi)首個(gè)且唯一獲批用于中樞性性早熟治療的超長(zhǎng)效劑型。

近年來，性早熟已成為僅次于肥胖的第二大兒童內(nèi)分泌疾病。中樞性性早熟是性早熟中較為常見的一種，由于下丘腦?垂體?性腺軸功能提前啟動(dòng)、促性腺激素釋放激素（GnRH）增加，導(dǎo)致女孩7.5歲前、男孩9歲前出現(xiàn)性發(fā)育^[1]。長(zhǎng)效的促性腺激素釋放激素類藥物（GnRHa）是國(guó)內(nèi)外臨床指南推薦的中樞性性早熟標(biāo)準(zhǔn)治療藥物。作為常用的GnRHa藥物，達(dá)菲林^®在全球范圍內(nèi)擁有38年臨床應(yīng)用歷史。臨床研究顯示，雙羥萘酸曲普瑞林六月劑型療效與三月劑型療效無明顯差異^[2]。達(dá)菲林^®六月劑型為微粒劑型，具有長(zhǎng)效持續(xù)釋放的特性^[3]，能夠以一定的速率釋放藥物以維持有效血藥濃度，減少給藥次數(shù)^[4]，有效減少患兒以及家屬就醫(yī)次數(shù)。

華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任、同濟(jì)兒童醫(yī)院院長(zhǎng)羅小平教授表示："中樞性性早熟一般需要2年以上的治療療程^[5]，達(dá)菲林^®六月超長(zhǎng)效劑型為中樞性性早熟臨床治療提供了更為便捷的治療方案，有助于改善患兒依從性，促進(jìn)疾病規(guī)范化管理。一項(xiàng)國(guó)際多中心III期研究結(jié)果表明，達(dá)菲林^®六月劑型使 93.2% 的患兒在 6 個(gè)月時(shí)達(dá)到青春期前的 LH 水平(LH激發(fā)值≤5IU/L)，12 個(gè)月時(shí)為 97.7%，從而延遲了患兒青春期臨床體征的進(jìn)展。六月劑型的給藥耐受性良好，減少注射頻率具有提高治療依從性和提高患兒舒適度的潛在作用^[6]。相較于短效制劑，長(zhǎng)效緩釋制劑可以實(shí)現(xiàn)數(shù)月的藥物持續(xù)釋放，患兒及家屬只需每六個(gè)月來醫(yī)院接受注射治療及隨訪觀察，有效減少注射次數(shù)和門診時(shí)間，盡可能降低長(zhǎng)期治療給患兒及家屬日常生活帶來的不利影響。"

益普生中國(guó)總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："秉承‘聚焦、共贏、服務(wù)患者與社會(huì)'的使命，益普生聚焦特藥領(lǐng)域，致力于為患者提供創(chuàng)新的藥物解決方案，滿足患者未盡之需。受益于國(guó)家對(duì)于兒童用藥研發(fā)和審評(píng)的支持，益普生積極推動(dòng)創(chuàng)新兒童藥物加快在中國(guó)獲批上市，早日惠及患者。隨著國(guó)內(nèi)首個(gè)用于中樞性性早熟治療的超長(zhǎng)效劑型正式獲批，達(dá)菲林^®六月劑型將提升長(zhǎng)期治療的便捷性，改善治療依從性和滿意度，為患兒及家屬帶來更多獲益。"

關(guān)于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)三個(gè)治療領(lǐng)域?yàn)榛颊咛峁└镄滦退幬铩?/p>

我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動(dòng)力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗(yàn)以及美國(guó)、法國(guó)、英國(guó)的全球中心作為有力的支持。分布于40多個(gè)國(guó)家的全球團(tuán)隊(duì)，共同與我們?cè)谑澜绺鞯氐暮献骰锇殛P(guān)系，為100多個(gè)國(guó)家的患者提供藥物。

益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級(jí)美國(guó)存托憑證項(xiàng)目（ADR：IPSEY）在美國(guó)上市交易。有關(guān)益普生的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問 ipsen.com.

關(guān)于益普生中國(guó)

益普生集團(tuán)于1992年進(jìn)入中國(guó)，2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是全球四個(gè)研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國(guó)區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團(tuán)業(yè)務(wù)變動(dòng)，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專注于特藥領(lǐng)域，針對(duì)三大疾病領(lǐng)域（腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學(xué)）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國(guó)患者亟待解決的治療需求。

益普生 - 有關(guān)前瞻性聲明的警示說明 

本文所含前瞻性聲明、目的和目標(biāo)基于集團(tuán)的管理戰(zhàn)略、當(dāng)前觀點(diǎn)和假設(shè)。此類聲明涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果、業(yè)績(jī)或事件與本文所預(yù)期的大不相同。上述所有風(fēng)險(xiǎn)均可能影響集團(tuán)在未來實(shí)現(xiàn)其財(cái)務(wù)目標(biāo)的能力，財(cái)務(wù)目標(biāo)是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟(jì)條件下設(shè)定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語(yǔ)和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團(tuán)對(duì)未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標(biāo)的制定未考慮外部增長(zhǎng)假設(shè)和潛在未來收購(gòu)，而這兩者可能會(huì)使指標(biāo)發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團(tuán)認(rèn)為合理的數(shù)據(jù)和假設(shè)。目標(biāo)取決于將來可能發(fā)生的條件或事實(shí)，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)?？紤]到某些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的發(fā)生，實(shí)際結(jié)果可能與這些指標(biāo)有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗(yàn)中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠(yuǎn)不會(huì)投放市場(chǎng)或達(dá)到其商業(yè)目標(biāo)，尤其是由于注冊(cè)或競(jìng)爭(zhēng)原因。集團(tuán)必須面對(duì)或可能面對(duì)來自仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)，這可能會(huì)轉(zhuǎn)化為市場(chǎng)份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個(gè)階段，每個(gè)階段都涉及重大風(fēng)險(xiǎn)，即集團(tuán)可能無法實(shí)現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團(tuán)不能確定在臨床前試驗(yàn)中獲得的有利結(jié)果是否會(huì)在隨后的臨床試驗(yàn)中得到確認(rèn)，也不能確定臨床試驗(yàn)的結(jié)果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊(cè)批準(zhǔn)或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設(shè)證明不準(zhǔn)確或確實(shí)出現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性，則實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果有很大不同。其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競(jìng)爭(zhēng)；一般經(jīng)濟(jì)因素，包括利率和貨幣匯率波動(dòng)；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢(shì)；競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)；集團(tuán)準(zhǔn)確預(yù)測(cè)未來市場(chǎng)狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國(guó)際經(jīng)濟(jì)的金融不穩(wěn)定和主權(quán)風(fēng)險(xiǎn)；對(duì)集團(tuán)專利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護(hù)的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團(tuán)依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會(huì)產(chǎn)生大額特許權(quán)使用費(fèi)用；這些合作伙伴的行為可能會(huì)對(duì)集團(tuán)的活動(dòng)和財(cái)務(wù)結(jié)果造成損害。集團(tuán)不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團(tuán)可能無法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團(tuán)任何合作伙伴違約均會(huì)產(chǎn)生低于預(yù)期的收益。此類情況可能會(huì)對(duì)集團(tuán)的業(yè)務(wù)、財(cái)務(wù)狀況或業(yè)績(jī)產(chǎn)生負(fù)面影響。集團(tuán)明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標(biāo)或假設(shè)的任何義務(wù)，以反映此類聲明所依據(jù)的事件、條件、假設(shè)或情況的任何變化，也不會(huì)就此作出任何承諾。集團(tuán)的業(yè)務(wù)受制于其在法國(guó)金融市場(chǎng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)備案的注冊(cè)文件中概述的風(fēng)險(xiǎn)因素。該文件中所列風(fēng)險(xiǎn)和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團(tuán)網(wǎng)站（www.ipsen.com）上集團(tuán)的最新通用注冊(cè)文件。