北海康成治療Alagille綜合征新藥CAN108上市申請（NDA）獲國家藥監(jiān)局（NMPA）正式受理并擬納入優(yōu)先審評

北京2022年1月18日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞? 股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布收到中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）關(guān)于Maralixibat口服液（LIVMARLI? ）新藥上市申請（NDA）正式受理通知，并擬納入優(yōu)先審評程序（公示期已于1月17日結(jié)束）。該藥用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

此前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準LIVMARLI? （Maralixibat）口服溶液用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

北?？党珊蚆irum Pharmaceuticals（簡稱Mirum）簽訂了Maralixibat口服液在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化獨家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，北海康成已獲得在大中華區(qū)針對Alagille綜合征（ALGS），進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）三個適應(yīng)癥的開發(fā)和商業(yè)化的獨家授權(quán)。

北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：在Maralixibat獲得FDA批準后僅3個月，國家藥監(jiān)局就接受了用于治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請，并擬納入優(yōu)先審評程序。這顯示了我們在藥政法規(guī)事務(wù)方面的專業(yè)性，也標志著公司在不斷擴大治療領(lǐng)域的適應(yīng)癥。我們期待在中國開發(fā)這一療法，造福急需治療的患者及其家庭。

關(guān)于Alagille綜合征（ALGS）

Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見的常染色體顯性遺傳、累及肝臟、心臟、骨骼、眼睛等多個器官的疾病。其中，以膽汁淤積性肝病為最常見，臨床表現(xiàn)除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢癥狀最為嚴重，通常在嬰兒期即可出現(xiàn)^[1]。由于瘙癢，可導(dǎo)致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學(xué)校學(xué)習(xí)活動中斷^[2]，嚴重影響患者的生長發(fā)育及生活質(zhì)量^[3]。嚴重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應(yīng)癥^[4]。根據(jù)弗若斯特沙利文報告，2020年全球有68000名ALGS患者，中國有7400名ALGS患者。

關(guān)于Maralixibat

LIVMARLI? （Maralixibat）是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解瘙癢。LIVMARLI? 是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat作為口服藥物，除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥的開發(fā)也進入晚期臨床開發(fā)階段，包括進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），且均已被FDA授予突破性治療及罕見病創(chuàng)新藥的認定。Mirum正在北美洲，歐洲，亞洲和南美洲進行PFIC臨床III期試驗，BA的全球2b期臨床試驗（EMBARK）也在進行中，北海康成負責(zé)Mirum在中國的臨床研究基地。

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